Adviespunt

Weesgeneesmiddelen &

Zeldzame ziekten werktitel

Update april 2013

Ontstaan Adviespunt

• Stoppen Stuurgroep Weesgeneesmiddelen

– Stuurgroep kende brede benadering

– Onderbrengen verschillende taken

• Aandacht blijft nodig

– Awareness en begrip weesgeneesmiddelen &

zeldzame ziekten

– Complexe processen

• Veel partijen

• Registratie

• Vergoedingen

Doel Adviespunt

• Informeren / Verbinden / Ondersteunen

– Bundelen van kennis en expertise

– Faciliteren contacten

→ zo snel mogelijke toegang voor patiënten tot

therapieën door meer begrip voor

weesgeneesmiddelen & zeldzame ziekten

Projectgroep Adviespunt

• Industrie – Verenigingen: BioFarmind, Nefarma

– Bedrijven: Pantarhei, Shire, Prosensa, Genzyme

• Onderzoek – CRO: PSR-groep

• Andere partijen – ZonMW

– BPRA

Activiteiten Adviespunt

• Opzetten portal website

– bundelt expertise ontwikkeling weesgeneesmiddelen

• Subsidie ZonMW

• Lancering Q2 2013

• Faciliteren netwerk

– Orphan Café’s

– Verbinden

Toekomst Adviespunt

• Verder uitbreiden huidige activiteiten

– Awareness

– Andere partijen betrekken

• Informeren

– Vergroten van kennis bij stakeholders van het

ontwikkelingsproces van weesgeneesmiddelen