Nationaal Plan Zeldzame Ziekten, NPZZ: een eerste ontwerp
-
Upload
dutch-orphan-drug-network -
Category
Health & Medicine
-
view
154 -
download
1
description
Transcript of Nationaal Plan Zeldzame Ziekten, NPZZ: een eerste ontwerp
Nationaal Plan Zeldzame Ziekten, NPZZ
Een eerste ontwerp
Wie ben ik
Frits Lekkerkerker
• voorzitter stuurgroep weesgeneesmiddelen (2008- 2012)
• voorzitter klankbordgroep Nationaal Plan Zeldzame
Aandoeningen (ZonMw, afronding begin 2013)
• oud voorzitter CBG, voormalig lid CHMP (EMA Londen)
ZonMw /NPZZ
Doelstelling NPZZ (nationaal plan zeldzame ziekten)
• op basis van input vanuit veldpartijen een realistisch en
concreet plan op te stellen voor korte en langere termijn
• het plan omvat voorstellen voor diverse maatregelen,
voornamelijk (maar niet alleen) op het terrein van de
gezondheidszorg;
• het moet de positie van mensen betrokken bij een
zeldzame ziekte (zelf patiënt of ouders) verder versterken.
ZonMw /NPZZ
Doelstelling NPZZ
• Raad van (gezondheid) ministers heeft in juni 2009 een
aanbeveling gedaan dat elke lidstaat een nationaal
plan/strategie moet vaststellen uiterlijk eind 2013
• Minister VWS heeft de stuurgroep gevraagd om het
initiatief te nemen tot een dergelijk plan
• Europese Commissie stimuleert een gezamenlijke aanpak
zeldzame aandoeningen, met name ook door de oprichting
van de EUCERD.
Background
EUROPLAN project 2008-2011
Council Recommendations
on RD 2009
E-rare/ IRDIRC
EUCERD
Steering Committee OD
2001-2011
Centres of expertise in NL
2010-2011
Dutch Plan/ Strategy RD
2011-2013
Background
EUROPLAN project 2008-2011
Council Recommendations
on RD 2009
Fench
second Plan RD
2012
EUCERD Rumanian Plan RD
Etc etc
Belgian Plan RD
2010
Dutch Plan/ Strategy RD
2011-2013
ZonMw /NPZZ
Werkwijze NPZZ
• VWS was aanvankelijk van mening dat er in Nederland al
een duidelijke strategie was zonder dat er een
overkoepelend geschreven plan van aanpak is
• inderdaad liep Nederland lange tijd vooraan.
• een plan moet ook in een Europese context gezien worden:
Europese Commissie wil een gecoördineerde aanpak ZZ
cross border healthcare
Europese referentie netwerken
ZonMw /NPZZ
Werkwijze NPZZ
Na discussies met VWS is gekozen voor de volgende opzet:
elk hoofdstuk of aandachtsveld is onderverdeeld in:
• wat is er, wat loopt goed
• wat ontbreekt er nog
• aanbevelingen
prioriteit wordt later gegeven (wat moet snel, wat kan later)
wie is er verantwoordelijk voor
geen financiële paragraaf
ZonMw /NPZZ
Werkwijze NPZZ
• eerste aanzet door de voormalige stuurgroep samen met
werkgroepen (per thema)
• consultatie van achterban
via bijeenkomsten en consultaties
via website
- www.npzz.nl - via nieuwsbrief
Tijdspad
Maart 2011
• bossessie stuurgroep, start website november
• bijeenkomsten werkgroepen najaar 2011 12 April 2012
• hearing en uitnodiging tot meedenken
28 Augustus 2012
• brede consultatie (Amsterdam, 90 mensen)
Einde 2012
• tweede (schriftelijke ) consultatie
ZonMw /NPZZ
Een eerste concept NPZZ is nu gepubliceerd
• aanpassingen aan het plan blijven mogelijk
het plan is allerminst af,
de komende maanden zijn nodig om plan definitief te maken
• wat ontbreekt er nog of is niet vermeld in het huidige plan?
• welke aanbevelingen worden gemist
nieuwe of verbeterde aanbevelingen (realistisch, uitvoerbaar)
prioriteitbepaling
• iedereen kan via website reageren
ZonMw /NPZZ
Thema’s NPZZ
• Loket en Informatie
• Zorg
• Onderzoek
• Beschikbaarheid van kennis/educatie &
Beschikbaarheid van adequate behandeling
ZonMw /NPZZ, inbreng consultaties
Drie dwarsverbanden NPZZ
• Awareness onbekendheid met zeldzame ziekten
• Stem van de patiënt versterking van de stem, belangenbehartiging en proactief optreden op
brede terrein van het leven met een (chronische) zeldzame aandoening
• Expertisecentra goede infrastructuur voor zorg
ontwikkeling van nieuwe kennis over zeldzame ziekten
Regie en sturing
Dwarsverband Awareness - wat ontbreekt er nog -
• het fenomeen zeldzame ziekten onvoldoende op het netvlies van met name huisartsen en consultatiebureau artsen (het gaat vooral om signalering)
• het tijdig stellen van de diagnose als een van de belangrijkste problemen
Dwarsverband Stem van de patiënt - wat ontbreekt er nog -
• algemene belangenbehartiging voor mensen die betrokken zijn bij zeldzame ziekten kan beter
• overheid of koepel- organisaties (NPCF) winnen onvoldoende informatie in bij de betrokkenen zelf of zijn onvoldoende bekend met de problematiek
Dwarsverband Stem van de patiënt - wat ontbreekt er nog -
• het blijft moeilijk een enkele overkoepelende organisatie geaccepteerd te krijgen zoals in Frankrijk
• zeer zeldzame ziekten kennen geen Nederlandse patiënten- of oudervereniging is, simpelweg omdat er te weinig patiënten zijn
• “grote patiëntenorganisaties” moeten steun bieden aan deze zeer kleine groepen
Dwarsverband Expertisecentra
Waarom:
• kennis verzamelen (onderzoek en zorg) en delen
(consultatie);
• kennis opbouwen door verzamelen patiëntengegevens
(zorg en behandeling patiënten)
• onderzoek (basaal wetenschappelijk, maar ook klinisch
en psychosociaal onderzoek)
• kennis vertaalt zich in goede zorg; multidisciplinaire
aanpak en richtlijnontwikkeling
Dwarsverband Expertisecentra
Waaraan voldoen.
• criteria opgesteld door de voormalige stuurgroep
• komen overeen met de EUCERD criteria
• wie beoordeelt of centra aan de eisen voldoen? Is dat ook nodig?
• “aanwijzen” belangrijk in het kader van Europese samenwerking, Europese referentie netwerken
• cross border Healthcare
Thema Loket en Informatie
- wat ontbreekt er nog -
• informatie is echter nog te versnipperd over verschillende websites, organisaties en initiatiefnemers
• patiëntenorganisaties –samen met bestaande informatiecentra– kunnen een centrale rol vervullen
• bij informatie over geneesmiddelen voor zeldzame ziekten hebben bedrijven een rol
• bij zeer zeldzame aandoeningen heeft patiënt of familie behoefte aan één loket
Thema Zorg
- wat ontbreekt er nog -
• gebrek aan coördinatie, dubbel onderzoek
• gebrekkige samenwerking tussen professionals en doorverwijzen naar specialisten gebeurt laat
• overgang van kinderarts naar volwassenenzorg verloopt niet vlekkeloos/ geen multidisciplinaire zorg
• een van de grootste problemen wordt het tijdig stellen van een adequate diagnose genoemd
• meer promotie van preconceptie advies
Thema Beschikbaarheid van kennis/educatie
- wat ontbreekt er nog -
• adequate opleiding en training van zorg- en
hulpverleners ten aanzien van zeldzame ziekten
• kennis beschikbaar maken ten behoeve van zorg,
werk, school etc.
• impact van zeldzame ziekten: tijdige verwijzing naar
expertise centra elders en kennis delen
Thema Onderzoek
- wat ontbreekt er nog -
• onderzoek met kinderen in Nederland komt moeizaam van de grond of wordt belemmerd door regelgeving
• onderzoek van natuurlijk beloop van de aandoening registratie van gegevens over langere periode
• onderzoek bij mensen met een verstandelijke beperking op basis van erfelijke aandoening
• onderzoek toepassing van bestaande middelen niet geregistreerd voor de zeldzame aandoening
Thema Beschikbaarheid van adequate therapie
- wat ontbreekt er nog -
• (methoden voor) onderzoek naar doelmatigheid van
dure weesgeneesmiddelen
• transparant maken waar expertise zich bevindt en
waar deze aan voldoet
stimuleert kwaliteit van zorg door aanwijzen van centra
(Europese referentiecentra)
Regie
- wat ontbreekt er nog-
• regie tbv: expertisecentra, stem van patiënt?
• noodzaak voor regie?
behoefte aan gecoördineerde aanpak en evaluatie
van resultaten
• wie voert regie?
VWS
veldpartijen
• duurzaamheid met betrekking tot lange termijn
Tenslotte
• veel mensen hebben input geleverd en meegedacht,
daar wordt het plan beter van!
• resultaat moet leiden tot een aantal concrete
activiteiten door veldpartijen en overheid
• er zullen prioriteiten moeten worden gesteld (wat is
realistisch, haalbaar, noodzakelijk, essentieel voor
verandering etc.…)
• wat is precies de taak van de overheid?
• u bent dus geen toeschouwer, maar potentieel
planner / deelnemers / uitvoerende!
Dank U
Meer informatie op
www.npzz.nl
of
www.zeldzameziekten.nl (website van voormalige stuurgroep weesgeneesmiddelen)
Jolanda Huizer
E-mail: [email protected] of [email protected]
telefoon: 070 349 5257
Frits Lekkerkerker