Weesgeneesmiddelen en transparantie

Click here to load reader

Embed Size (px)

description

Orphan Café, 4 april 2013 Presentation by Erik Tambuyzer (ABConsult)

Transcript of Weesgeneesmiddelen en transparantie

  • 1. Orphan Caf4 april 2013Dr. Ir. Erik TambuyzerABConsultWeesgeneesmiddelen entransparantie

2. Behandeling voor zeldzame ziekten :win-win voor de betrokkenen? 3. Inhoud van deze presentatie Zeldzame ziekten, een historisch &maatschappelijk probleem Nood aan nieuwe weesgeneesmiddelen Van enkele naar meer: budgetprobleem? Misbruik? Misvattingen? Transparantie: wat en van/voor wie? Wat kan er beter? Toekomst 4. Zeldzame ziekten Zeldzaamheid n ernst van de ziekte Maatschappelijk probleem slechts deels opgelostdoor de regelgeving toegang is niet geregeld Economische gunstmaatregelen, om therapie-ontwikkeling te bevorderen Meer nood dan aan Wg alleen: diagnose, zorg,expertise, samenwerking Internationale schaal 6-8000, vele heel wat zeldzamer dan 5/10000 Prevalentielimiet is arbitrair continuum Heterogeneteit, veelal moeilijke diagnose Vele Wg zijn voor zeldzame kankers!?? 5. Nood blijft groot ~10-20% van alle zeldzame ziekten hebben enige vormvan behandeling medische nood blijft hoog! Vele therapin voor zeldzame ziekten staan modelvoor toepassing van gepersonaliseerde geneeskunde Link van diagnose met therapie Enkel werkzaam bij een goed afgelijnde groep Dosering aangepast aan de individuele patint 6. Rare Diseases, Orphan Designated Indications with ApprovedTherapies & Orphan Drugs in the Clinic~7,000Rare Diseases without knownapproved therapy or drugs inthe clinic (~95%)340~6,650Phase III:Phase II:Phase I:Total:340 Approved Therapies TotalRare Diseases6410638208*Source: NIH Office of Rare Diseases; GBI Research, Dec 2009*45% of the total assets in clinical development are for oncology indicationsZeldzame ziekten behandeling Hoge medische nood enernst van de ziekten Is het wetenschappelijkmogelijk, kan er resultaatworden geboekt? biologie van ziektebegrijpen technologie, middelen,expertise in ziektedomein Markt voor het product?Return on investmentmogelijk? 7. Sterke groei R&D51%18%77%32%104%22%254%20%0%50%100%150%200%250%300%EU OMP R&DexpenditureEU R&DexpenditureWorld OMP R&DexpenditureWorld R&Dexpenditure2000 - 20042004 - 2008Tussen 2000-2004 steeg R&D in Europa met 51%, verdubbeling tssn 2004-2008Over de hele periode 2000-2008 was de groei 209%R&D in WG = stijgend deel van totale biopharmaceutische in industrie, terwijl detotale R&D kost in de industrie in het algemeen al sterk steegBron: EU and World OMP R&Dexpenditure: OHE Consultingsurvey 8. In den beginne enkele Wg,maar wat nu- Enkele Wg, hoge prijs geen budgettair probleem- Veel Wg nog betaalbaar?- Niet alleen kleine bedrijven, nu ook de grote- Economische crisis- Hoog risico voor ontwikkeling 1e behandelingo Pioniersrol: dikwijls geen therapie bestaandeo Echte innovatie is risicovol en vraagt tijdo Complexe en kleinschalige klinische studies 9. 9Gelijkaardig risico, wat ook typeDiscovery and Development of a Successful NCE0123456789101112131415Quantity of SubstancesYearsSource: Based on PhRMA analysis, updated for data per Tufts Center for theStudy of Drug Development (CSDD) database.Introduction/RegistrationDevelopmentBasic ResearchPost-Marketing SurveillanceClinical Tests (Humans)Preclinical Tests (Animals)122-55-1010-203,000-10,000PhasesIVIIIIII 10. Budgettair probleem? Is er werkelijk druk op het budget? Jazeker, van alle innovatieve producten,geen potentieel bankroet door Wg Plafonnering % voor Wg vangeneesmiddelenbudget Klein patientenaantal, met uitzonderingen Voorspelling van wat komt mogelijk Keuzes maken wat terugbetaald wordt Definitie van innovatie afstemmen tussenregelgevers en betalers 11. Door bomen het hele bos blijvenzien het gaat om de patint! 12. Wordt budget goed gebruikt? Stijgende ontwikkelingskosten door extra eisen maar generica. Aantal Wg stijgt in % nieuwe geneesmiddelen Wg meestal innovatief, effectief en veilig Wg kan met betere controle budgettaire impact Wg zal klein percentage van totaal (4-5%?) blijven Stabilisatie is vooruitgang voor de patient, niet alleen genezing Terugbetaling Wg niet op kosten van andere patinten Terugdringen van inefficiencies in gebruik van budget?Gepersonaliseerde geneeskunde nodig? 10-25% van voorgeschreven geneesmiddelen niet gebruikt ~50% is niet geschikt voor die patient (WHO) ~20% van alle kosten in laatste levensmaand Belangrijke rol van de correcte diagnose 13. Mazen van diagnostisch netdrastisch verkleinenGemaskerde wevervogel 14. Expertise-centra opbouwenRegister(s)OpleidingDiagnose &MonitoringBehandelendeartsen(Inter)nationaalnetwerk(Genetische)CounselingKlinischonderzoekBeleidsinputMet HTAen betalersOutreachEpidemiologiePatintenzorg 15. Misbruik? Reeds bestaande grondstoffen als Wg gebruiken? Europesedefinitie Wg aanpassen om verwarring te vermijden Salami-slicing?o Erkenning als Wg door COMP, niet door bedrijfo Meerdere indicaties zijn voordeel voor de patinto Nieuwe indicatie sneller dan NCE ontwikkeleno Beter dan off-labelo Evaluatie van veiligheidsrisicos effectiever Ethische aspecten misbruikt?o Voor meer winst ?o Om budget te sparen? Misbruik moet wordenvermeden want brengt regelgevingin gevaar niet terug naar 1996 of tevoren 16. Misvattingen? Geschatte prevalentie niet altijd realiteit Groot aantal erkenningen maar klein aantalgoedkeuringen: regelgeving geen succes? Nee Verschil in aanpak van Wg door de regelgevers?Nee, minder data en hoge medische nood Exclusiviteit is gn monopolie! Tweemaal betalen: belastingsgeld vooronderzoek plus terugbetaling van therapin?o Basisonderzoek in academiao Dierproeven en translationeel onderzoekmeestal door bedrijven georganiseerd.o Academia includeert spin-outs! 17. Transparantie:the elephant in the room? 18. Prijs en winstgevendheid? Prijzen voor WG kunnen substantieel hoger zijn danvoor andere geneesmiddelen, o.a. wegens zeldzaamheid Bij automatisch hogere winst alle bedrijvenzouden Wg maken; gebeurt dit ook? Innovatie duur bij de start Meer ontwikkelaars een pluspunt Zonder winstpotentieel de meeste WG zouden nooitontwikkeld zijn, regelgeving met incentives belangrijk Toekomst zal ons leren wat gebeurt: meer concurrentieen meer ervaring, Wg worden gewoon geneesmiddel na10 jaar 19. Transparantie Transparentie vanwege alle partijen echter nodig voor bedrijven wegens ecomische steun voor de overheid wegens objectiviteit en omdat patientenobjectiviteit & transparantie verdienen Prijstransparantie voor Wg: een complex concept datfinancile standaarden nodig heeft Beursgenoteerde bedrijven publiceren uitgebreidjaarrapport; wettelijke voorschriften en controle opmaat van de investeerder Bedrijven opereren wereldwijd, en hangen af vaninvesteerders in financieel wereldsysteem Duurzame oplossing via dialoog met betrokkenen?Verantwoordelijkheid! 20. Wat kan er beter? Stop discussie over nieuwe regelgeving,continuteit is erg nodig (12.5 jaar ontwikkeltijd!) Wel betere toepassing in overleg en via dialoogmet vroegtijdig contact met de betalers ook Europese samenwerking voor data-collectie Strenge regels voor terugbetaling beter dan geenterugbetaling want dan verliezen alleno Regels op voorhand vaststellen (jaarbudget?)o Voorspelbaarheid en continuiteit Verantwoordelijkheid opnemen voor toegang Patintentrouw Vermijd misvattingen en clichs 21. Focus op medischenood is win-win 22. Toekomst- Enorme mogelijkheden voor zeldzame ziektendoor manier van R&D organisatie in bedrijven- Concurrentie voor succesvolle Wg prijsdruk- Meer ziekten per product?- Systematisch verzamelen van off-label data- Plafonnering van stijging aantal Wg?- Verlies exclusiviteit bij leveringsprobleem- Afspraken met betalers bij start ontwikkeling- Na 10 jaar geen Wg meer, prijsdruk? 23. De zon moet verder opgaanvoor patinten met zeldzame ziekten,en niet terug ondergaanDank u voor uw [email protected]