Op 27 november 2019 organiseerde het Zorginstituut de bijeenkomst ‘Regie op Registers voor dure geneesmiddelen’, met als thema goede zorg, sneller beschikbaar. Er is behoefte aan regie op het ontwikkelen van registers voor dure geneesmiddelen. Zorginstituut Nederland is de partij die deze rol op zich neemt. Circa 150 belangstellenden vanuit de gezondheidszorg, patiënten, wetenschap, overheid, en farmaceutische industrie gingen in gesprek over wat nodig is om samen tot een eenduidige wijze van patiëntenregistraties te komen voor het monitoren van dure geneesmiddelen. Het Zorginstituut maakt dankbaar gebruik van de opgehaalde informatie en meningen. De aanwezigen zijn het erover eens dat de huidige registraties beter kunnen en waarbij één ding vooral duidelijk is volgens de aanwezigen: Er is al veel informatie voorhanden, het is vooral de vraag hoe je dit aan elkaar kunt knopen.

Regie op Registers voor dure geneesmiddelen

Samen aan de slag

VERSLAG BIJEENKOMST 27 NOVEMBER 2019

Een korte inventarisatie van dagvoorzitter Ruben Maes bracht al snel aan het licht dat het traject in een behoefte voorziet. Een deelnemer merkte op dat er veel werk gaat zitten in het registreren, terwijl het nut ervan niet altijd duidelijk is. “Wat gebeurt er met de data? Het is belangrijk dat we het resultaat teruggeven aan de patiënt. En het invoeren van de gegevens zou veel efficiënter kunnen.”

Een andere deelnemer sloot zich hierbij aan. “Patiënten worden te weinig betrokken bij de bestaande registraties”, stelde hij. “Het zou transparanter moeten zijn wat er met de verzamelde gegevens gebeurt. Ze moeten leiden tot bruikbare informatie voor patiënten en behandelaars, zodat het registreren werkelijk bijdraagt aan ‘samen beslissen’.”De farmaceutische industrie financiert de huidige

registers vaak. Een deelnemer merkte op dat het beter is om niet per geneesmiddel te registreren, zoals nu soms nog gebeurt, maar per ziektebeeld. “Als je het hele plaatje ziet, kun je vergelijken en de resultaten beter inzichtelijk maken.” Deze deelnemer pleitte daarnaast voor optimalisatie van de ICT.

Waarom Regie op Registers? Om veelbelovende medicijnen snel bij de patiënt te krijgen, worden deze soms voorlopig toegelaten tot de basisverzekering, op basis van minimaal bewijs voor hun effectiviteit. Vervolgens moet in de praktijk gemonitord worden of het geneesmiddel zijn belofte waarmaakt. Dat monitoren kan alleen met goede registratie van de ervaringen van de effectiviteit van het middel. Het ministerie van VWS heeft Zorginstituut Nederland gevraagd de regie te voeren bij de ontwikkeling van een registratiemethodiek. Het Zorginstituut werkt hierin samen met partijen in de zorg en de farmacie, en sluit waar mogelijk aan bij bestaande initiatieven. Volgens de planning is het Zorginstituut tot mei 2020 bezig met:- het uitwerken van een uitkomsten set - methoden voor data-analyse - selectie casestudies - inventarisatie governance - uitwerking samenhang Data/ICT. Halverwege 2020 vindt een evaluatie plaatsVanaf juni 2020 worden de casestudies uitgevoerd. In de periode tot mei 2022 zal de projectgroep in samenspraak met de Expertisegroep en partijen in het veld informatiestandaarden vaststellen en governance- en financieringsmodellen uitwerken. Vanaf juni 2022 worden de pakketadviezen gegeven op basis van de casestudies en registraties, en worden nieuwe registraties ingevoerd.

Goede zorg, sneller beschikbaar

Van Raaij gaf aan dat partijen niet voor de eerste keer over dit onderwerp met elkaar in gesprek zijn. In februari 2016 schreef het departement over het belang van registers in de ‘Visie Geneesmiddelen’. Er werd een ‘actieplan informatievoorziening’ aangekondigd, dat versnippering van reeds opgezette registraties, nationaal en internationaal, moest aanpakken. Het ministerie vroeg daarom het Zorginstituut om de regie te voeren op de registers. Het doel is om te komen tot eenduidige registratie. Van Raaij: “Er zijn veel registraties die vaak zijn opgezet met verschillende doelen en technieken. Bij de één staat onderzoek centraal, bij de ander kwaliteit van de zorg. Ze leveren niet altijd de informatie op die wij nodig hebben.”

Structuur en eenduidigheidHet Zorginstituut moet in samenspraak met de betrokken partijen structuur en eenduidigheid

aanbrengen in de registers. Het is de bedoeling dat daarbij wordt aangehaakt bij bestaande registraties. Er hoeft geen compleet nieuw systeem te komen. Er kan geleerd worden van registraties die er al zijn.De registraties dienen antwoorden te geven op de volgende vragen:• Wat doet een geneesmiddel in de praktijk?• Hoe effectief is een geneesmiddel?• Bij welke patiënten zijn de resultaten goed, bij

welke minder?• Wat zijn de beste momenten om te starten en te

stoppen met een therapie?• Hoe kunnen geneesmiddelen zo doelmatig

mogelijk worden ingezet?

Met deze informatie over de effectiviteit worden diverse doelen gediend. Het geeft behandelaar en patiënt een basis om samen te beslissen over een therapie en brengt gepersonaliseerde

“ Common ground vinden en constructief samenwerken”

MARCEL VAN RAAIJ:

Marcel van Raaij, Directeur-generaal Geneesmiddelen en Medische Technologie bij het ministerie van VWS, onderstreepte op de bijeenkomst het belang dat patiënten met zeldzame ziekten zo snel mogelijk toegang krijgen tot nieuwe geneesmiddelen die mogelijk helpen. Ook als er nog maar beperkt bewijs is voor de effectiviteit van dit nieuwe geneesmiddel. Dat bewijs kan later worden verbeterd.

zorg dichterbij. Daarnaast helpen de gegevens om gepast gebruik te bevorderen en daarmee de kosten te beheersen. En eventueel geneesmiddelen weer uit het pakket te halen als blijkt dat ze geen meerwaarde hebben boven andere therapieën.

Samenwerken“Het traject zal niet altijd eenvoudig zijn”, voorspelde Van Raaij. “Het is een flinke kluif die voor ons ligt. We zullen soms lastige keuzes moeten maken. Veel partijen zijn al bezig met registraties en we hebben te maken met gevestigde belangen. Als we iedereen altijd tevreden willen houden, dan gaan we er niet komen. Het is zaak dat we ‘common ground’ vinden en constructief samenwerken. Zodat we over een paar jaar kunnen zeggen: “Dat hebben we mooi gedaan met elkaar. En daar is de patiënt beter van geworden.”

Hand in handIemand in het publiek toonde zich wat argwanend. “Gaat het wel echt om de patiënt? Of gaat het om doelmatige inzet en het gebruik van informatie bij prijsonderhandelingen met farmaceuten?” Een schijntegenstelling, aldus Van Raaij. “Prijsonderhandelingen vinden maar bij enkele geneesmiddelen plaats, de registers gaan over een veel breder pakket. Het vaststellen van de effectiviteit is belangrijk voor de advisering over opname in het basispakket, maar evenzogoed om samen te beslissen. Dat gaat hand in hand.”

“ De patiënt rekent op ons”

SJAAK WIJMA:

Bestuursvoorzitter Sjaak Wijma van Zorginstituut Nederland benadrukte het gezamenlijk belang van alle partijen in de zorg om te komen tot goede registratie van dure geneesmiddelen, in het belang van de patiënt. “Ik heb een achtergrond in de zorg. Ik was 24 jaar gynaecoloog in Groningen”, vertelde hij. “Ik ben blij dat ik nu bij het Zorginstituut zit, zodat ik van daaruit kan werken aan betere zorg. Dat is wat ons bindt: onze gezamenlijke verantwoordelijkheid. De patiënt rekent op ons.”

Het Zorginstituut, zo legde Wijma uit, heeft drie ambities: betaalbare zorg, betere zorg sneller beschikbaar en samen beslissen. Goede registers ondersteunen alle drie deze ambities. Wijma is dan ook blij dat ‘zijn’ Zorginstituut de opdracht heeft gekregen om de regie te voeren over het traject om te komen tot beter bruikbare registers. “Je gunt de patiënt het beste. Als een nieuw geneesmiddel veilig is en de fabrikant claimt dat het effectief is, wil je het de patiënt niet onthouden. De mogelijkheid is er nu om het toch toe te laten, maar dan wil je wel weten of het medicijn zijn claims waarmaakt. We willen de vinger aan de pols houden. Daar hebben we registers voor nodig.”

ExpertisegroepEen cruciale vraag is wat er dan in die registers moet en wat je eruit moet kunnen halen. Er moeten goede afspraken komen welke gegevens er verzameld moeten worden en hoe dat moet

gebeuren (uitkomsten set). Hier is onder meer een rol weggelegd voor de ‘Expertisegroep’. Deze groep adviseert en zorgt voor draagvlag en verbinding met bestaande initiatieven. In de Expertisegroep zitten vertegenwoordigers van onder meer patiëntenorganisaties, artsen, registraties, overheid, universiteiten, ziekenhuishuisapothekers en industrie.

Co-creatie“Het Zorginstituut heeft de regie, maar de registers moeten het resultaat zijn van co-creatie en samenwerking”, aldus Wijma. “Het is daarbij niet nodig om het wiel opnieuw uit te vinden, want er gebeurt al veel. We kunnen leren van bestaande registers, zoals het Dutch Melanoma Treatment Registry (DMTR).” Wijma benadrukte dat de vraag aandacht verdient wat je vervolgens kunt doen met de uitkomsten van de registers. “Hoe krijgen we het in de spreekkamers? Als blijkt

dat een geneesmiddel niet effectief is voor een bepaalde groep patiënten, sluit je die dan uit? En als het bijna helemaal niet werkt, durf je het dan ook weer uit het pakket te halen?”

Gemeenschappelijke verantwoordelijkheidDit zijn zaken waar vooraf over gesproken moet worden, vindt de voorzitter van het Zorginstituut. “We hebben hier een gemeenschappelijke verantwoordelijkheid. Want je kunt erop rekenen dat er in zo’n geval een arts met een patiënt bij Pauw aanschuift om de onrechtvaardigheid te betogen en de politiek onder druk te zetten.” Een

patiëntvertegenwoordiger oncologie bij NFK en lid van de Expertisegroep, wierp de vraag op of zaken als doelmatigheid en samen beslissen wel in één register samen horen. “In de opdrachtbrief van het ministerie aan het Zorginstituut staat doelmatigheid op 1 en komen kwaliteit en samen beslissen pas daarna.” Wijma betoogde dat beide zaken onlosmakelijk verbonden zijn en dat pakketbeheer altijd vanuit de kwaliteitsvraag gebeurt.

Niets dubbel doenLinda van Saase, teammanager Oncologie bij het Zorginstituut, vertelde meer over de

projectorganisatie van Regie op Registers. Een projectgroep stuurt drie deelprojecten aan: inhoud, governance en data/ICT. De projectgroep rapporteert aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut. De Expertisegroep geeft gevraagd en ongevraagd advies aan de projectgroep.

Standaardiseren“Ons doel is om tot een inhoudelijk kader te komen om gegevens te registreren”, vertelde Van Saase. “Het gaat dan onder meer om resultaten van de behandeling en start- en stopmomenten. Voor de architectuur van de registers kijken we naar bestaande initiatieven. We willen niets

dubbel doen en zoveel mogelijk aansluiten bij andere trajecten. De focus ligt op het standaardiseren van de registratie.”

SamenwerkingDe nadruk in het traject ligt op samenwerking. Dat is nodig om optimaal te profiteren van kennis die er al is en om draagvlak te creëren. De brede samenstelling van de Expertisegroep waarborgt dat er verschillende invalshoeken worden ingebracht. “Daarnaast zullen we regelmatig bijeenkomsten organiseren zoals deze”, beloofde Van Saase. “Om de voortgang te delen en nieuwe input op te halen.”

Deelprojecten

In de parallelsessie (kosten)effectiviteit bogen de deelnemers zich vooral over de vraag: wat willen we weten om iets te kunnen zeggen over de effectiviteit van nieuwe geneesmiddelen? Als je patiënten en hun geneesmiddelengebruik gaat registreren, welke data ga je dan verzamelen? En hoe ga je die informatie vervolgens analyseren om zinnige conclusies te kunnen trekken over de werking van het geneesmiddel?

Hieronder een greep uit de meningen en ideeën. Een deelnemer stelde dat er een vraag vooraf moet gaan aan het data vergaren: wat weten we al? “Vervolgens kunnen we kijken wat we nog meer nodig hebben. Volgens mij is 80 tot 90 procent van de gegevens al beschikbaar, we moeten het alleen ontsluiten.”Een andere deelnemer wees erop dat alleen de gegevens van patiënten die een bepaald medicijn toegediend krijgen, niet voldoende zijn om valide conclusies te trekken. Daarvoor is het nodigom ook mensen te volgen die geen behandeling krijgen en patiënten die een andere therapie ontvangen. Zij pleitte daarom voor registratie aan de bron.

Er werd een voorstel gedaan om door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (patiënt reported outcome measures of PROM’s) als uitgangspunt te nemen, zoals het gebruiksgemak en het dagelijks functioneren. Hierop volgde een reactie dat PROM’s weliswaar waardevolle informatie geven, maar weinig zeggen over de effectiviteit van een geneesmiddel. Daarnaast is het lastig om patiënten PROM’s in te laten vullen. Het kost veel tijd en vooral voor mensen die laaggeletterd zijn en/of moeite hebben met de computer is het erg ingewikkeld. “Wij slagen er met veel moeite en begeleiding in om 70 procent van de patiënten mee te krijgen. Zonder die extra inspanning kom je niet hoger dan 20 of 30 procent.”

Goede communicatie tussen behandelaar en patiënt is sowieso belangrijk bij de registratie, gaven deelnemers aan. Dat draagt ook bij aan de therapietrouw. Een handicap bij vragenlijsten voor patiënten is vaak de omvang. Een gemiddelde ICHOM-vragenlijst telt meer dan honderd vragen. Er zijn wel pogingen gedaan om het aantal vragen terug te brengen, maar daardoor levert de vragenlijst ook

minder bruikbare informatie op.Een deelnemer waarschuwde niet te veel hooi op de vork te nemen en te veel te vragen van de registers. “Een goede indicatie van de effectiviteit is het hoogst haalbare. Het zou mooi zijn als de registers kunnen helpen om de behandeling te optimaliseren en handvatten geven om beter te doseren en beter te bepalen wanneer een therapie te starten en te staken.”

Tot slot werd gewezen op het belang van een goede organisatie en financiering van de datavergaring. Zeker als de data van verschillende medische centra moeten komen. “Het registreren vergt veel inspanning tegen een geringe vergoeding. Als sommige centra zich er gemakkelijk van af maken, krijg je een vertekend beeld. Dan kun je geen valide conclusies meer trekken.”

Deelproject 1: Kosteneffectiviteit Na de plenaire sessie gingen de deelnemers in drie groepen uiteen om door te praten over de drie deelprojecten van het traject Regie op Registers voor dure geneesmiddelen: Effectiviteit, Governance en Informatievoorziening en -uitwisseling. In deze parallelsessies werd besproken welke onderwerpen er spelen en welke adviezen de deelnemers hebben voor het Zorginstituut als regisseur van het traject.

Deelprojecten

Wie krijgt toegang tot de data in de registers voor dure geneesmiddelen? En wie betaalt voor het verzamelen van de informatie? De kosten voor de registers die er nu al zijn, bedragen naar schatting rond de 170 miljoen euro. Hoe borgen we helderheid in belangen en financiële stromen, en transparante terugkoppeling? Deze vragen stonden centraal in deze parallelsessie.

Net als in de sessie over effectiviteit was er brede steun voor het voorstel om registraties niet te beperken tot één geneesmiddel of één fabrikant, maar uit te breiden tot een aandoening. Hierdoor ontstaat een breder beeld en kunnen betere conclusies worden getrokken. Een deelnemer vroeg zich af hoe je op het niveau van aandoeningen kunt registreren. “Misschien moeten we eerst de doelen van de registers beter formuleren. Welke informatie willen we er precies uithalen? Wanneer is een geneesmiddel effectief? En wie analyseert de data?”Een andere deelnemer pleitte er ook voor om de registers onafhankelijk te maken van de farmaceutische bedrijven. “We hebben belang bij een gezamenlijk systeem zodat

iedereen de data kan gebruiken.” Aan de andere kant wordt de industrie wel geacht mee te betalen aan registers. Het is immers ook in hun belang om informatie over de effectiviteit van hun geneesmiddel boven water te krijgen.Dat bracht de discussie naar de financiering van de registers. Een deel van de kosten kan worden vergoed uit de zorgpremies. De bijdrage van de farmaceuten zou wellicht ondergebracht kunnen worden in een fonds van waaruit dan individuele registers worden gefinancierd. Dit zou belangenverstrengeling kunnen voorkomen. De registers zouden ook volledig betaald kunnen worden uit de reguliere zorgbudgetten.Het Zorginstituut moet als regisseur de huidige registers in kaart brengen, inzetten op aandoeningenregisters, suggesties doen voor de financieringen focussen op een landelijke dekking. Neem de regie en durf besluiten te nemen, riepen de deelnemers aan de sessie op. Organiseer doorzettingsmacht om desnoods knopen door te hakken. En ga aan de slag.

Deelproject 2: Governance en financiën Na de plenaire sessie gingen de deelnemers in drie groepen uiteen om door te praten over de drie deelprojecten van het traject Regie op Registers voor dure geneesmiddelen: Effectiviteit, Governance en Informatievoorziening en -uitwisseling. In deze parallelsessies werd besproken welke onderwerpen er spelen en welke adviezen de deelnemers hebben voor het Zorginstituut als regisseur van het traject.

Deelprojecten

Kun je registratie aan de bron realiseren? Dit was een van devragen in de parallelsessie Informatie-voorziening en -uitwisseling. Als dat kan, voorkomje veel extra werk voor patiënten en behandelaren. Eén deelnemer stelde zelfs dat hij was gekomen om registers te voorkomen, omdat een aparte administratie niet nodig zou zijn.

Een probleem bij registratie aan de bron is dat de uitkomstinformatie meestal in de vrije velden van de

questionnaire belandt. Dat maakt het heel ingewikkeld om deze gegevens te analyseren. Een optie kan zijn om de uitkomstinformatie gestructureerd op te nemen. Maar volgens een deelnemer moet het mogelijk zijn om ook uit de vrije tekst goede informatie te halen. “Met kunstmatige intelligentie en ‘text mining’ is er heel veel mogelijk.”

Een belangrijke uitdaging bij de registers is een systeem te ontwikkelen dat zo eenvoudig

mogelijk te gebruiken is en weinig tijd kost. Eén keer de gegevens invoeren moet genoeg zijn. Daarbij is het wel zo gemakkelijk als er niet te veel vrije tekstvelden zijn en behandelaren eenvoudig zaken kunnen aanvinken. Behandelaren willen ook snel informatie uit het systeem kunnen halen om een behandeling eventueel bij te stellen.

Twee deelnemers aan de sessie prijzen hun eigen registratie aan: een register voor taaislijmziekte en een voor hemofilie. “Het is cruciaal dat er consensus is over wat we willen registreren”, zegt een arts die betrokken is bij het taaislijmziekteregister. “We hebben hierbij gekeken naar wat belangrijk is voor de patiënt, en naar wat belangrijk is om de kosteneffectiviteit te beoordelen.” Het hemofolieregister wordt gebruikt om bestaande en nieuwe medicijnen te evalueren. Een voorwaarde voor succes is dat de behandelaren er vanaf het begin bij betrokken zijn. Een voordeel bij dit register is dat het geconcentreerd is in één centrum waar veel kennis is gebundeld. Wat verder meespeelt, is dat behandelaren bereid zijn er tijd in te steken. “Veel successen zijn te danken aan ‘liefdewerk oud papier’.”

Een ander initiatief dat als voorbeeld kan dienen, is DHD Zorg voor Data, betoogde een deelnemer. DHD is opgericht door NVZ en NFU. Het verzamelt, beheert en bewerkt data van ziekenhuizen en beheert standaarden voor de registratie ervan. “We hebben een bak aan data die aansluiten op de behoefte die we hier hebben”. Een andere deelnemer wees erop dat DHD slechts een deel van de benodigde informatie oplevert. “Maar de infrastructuur ligt er en de informatiebehoefte kan worden uitgebreid.”Duidelijk is wel dat er al veel gebeurt en dat er veel informatie voorhanden is. Belangrijk is nu om te definiëren wat er in de registratie moet worden vastgelegd. Vervolgens is de uitdaging om duidelijk te krijgen wat er al aan informatie is en hoe dit samengebracht kan worden. Verder is het belangrijk om de uitgevraagde data zo te kiezen, dat die ook informatie oplevert die nuttig is voor het pakketbeheer én voor het overleg tussen patiënt en behandelaar in de spreekkamer.

Deelproject 3: Informatievoorziening en -uitwisselingNa de plenaire sessie gingen de deelnemers in drie groepen uiteen om door te praten over de drie deelprojecten van het traject Regie op Registers voor dure geneesmiddelen: Effectiviteit, Governance en Informatievoorziening en -uitwisseling. In deze parallelsessies werd besproken welke onderwerpen er spelen en welke adviezen de deelnemers hebben voor het Zorginstituut als regisseur van het traject.

Het Zorginstituut is blij met de uitkomsten van de bijeenkomst en het enthousiasme en de betrokkenheid bij de deelnemers. Er is brede consensus dat er al veel informatie ligt die we anders aan elkaar kunnen knopen, waarbij dubbel werk vooral voorkomen moet worden. Duidelijk is ook dat regie nemen op registers voor dure geneesmiddelen alleen mogelijk is in samenwerking. Deze bijeenkomst vormde hierin een mooie start. Het Zorginstituut gaat volop aan de slag en meer bijeenkomsten zullen volgen!

Wilt u meer informatie over Regie op Registers?Neem dan contact op met rogdgm@zinl.nl Of kijk op https://www.zorginstituutnederland.nl/werkagenda/regie-op-registers-voor-dure-geneesmiddelen

Aan de slag!