Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen

Europese en Belgische maatregelen voorzeldzame ziekten en

weesgeneesmiddelen

Dr. Yolande AvontroodtEre-Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

meer dan 80% zeldame ziekten zijn genetisch bepaald.

Zij vormen een uitdaging voor onze top wetenschappers.

“Een societal laboratory”

Inhoud

Beleid van de Europese Unie

Verordening weesgeneesmiddelen

Het voorstel van de Europese Commissie

Het standpunt van Het Europees Parlement

De eerste weesgeneesmiddelen op de markt

Belgische beleidsinitiatieven

Conclusie


Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenVerordening inzake Weesgeneesmiddelen (Ver EU/141/2000)


Juli 1998: Commissie dient officieel voorstel tot verordening in

December 1999: Europees Parlement keurt voorstel goed

Januari 2000: Verordening EG/141/2000 ter promotie van de weesgeneesmiddelen

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenHet voorstel van de Europese Commissie


1. 1983: USA Orphan Drug Act

- Jaarlijks $ 20 miljoen FDA subsidie voor weesgeneesmiddelen

- 1983-1997: 152 geneesmiddelen krijgen toelating voor handel

2. 1995: Meeting EU Zeldzame Ziekten te Brussel

3. 1996: De initiatieven van de Europese Commissie leiden tot EURORDIS

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenInhoud van het voorstel van de Europese Commissie

1. Erkenningsysteem voor weesgeneesmiddelen

< 5 op 10000 + geen bevredigende andere behandeling

art. 3 Ver. EU/141/2000

2. Marktexclusiviteit van 10 jaar

art. 8. Ver. EU/141/2000

3. Comité voor Weesgeneesmiddelen (COMP)in het Europees Geneesmiddelen Agentschap

drie patiëntenvertegenwoordigers

art. 4.3 Ver EU/141/2000

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenHet standpunt van de EU Instellingen: het Europees Parlement

MEP Christian Cabrol:“Het is daarom onze verantwoordelijkheid als politici en samenleving om de nodige waarborgen te voorzien opdat mensen met een zeldzame ziekten dezelfde correcte en hoogkwalitatieve behandeling krijgen als eender welke andere patiënt.”


1. EP Commissie Volksgezondheid Enorme baten voor patiënten en tewerkstelling

2. EP Commissie Begroting Jaarlijks + € 1 miljoen euro

3. EP Commissie Technologie & Positieve maatregel voor KMO’s actief Onderzoek in de farmacologie zeldzame ziekten

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenDe eerste weesgeneesmiddelen cf. Ver EU/141/2000


Bron: EMA.europa.eu (2010)

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenConclusies op maatschappelijk en ethisch vlak


1. Verordening 141/2000 verzekert een betere toegang tot behandelingen

2. Patiënten krijgen voor het eerst inspraak

3. Nieuwe arbeidsplaatsen

4. Meer kansen op een betere levenskwaliteit

5. Een unieke Europese solidariteit

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen“It is a long way to go…”

Dr. Yolande AvontroodtEre- Volksvertegenwoordiger - Burgemeester

Inhoud



Nood aan omkadering in België

Resolutie Yolande Avontroodt

National Plan Zeldzame Ziekten Fase 1

National Plan Zeldzame Ziekten Fase 2

Conclusie


Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenNood aan omkadering in België

1. “Wat is de naam van mijn zeldzame ziekte?”

2. Nood aan een betere terugbetaling van weesgeneesmiddelen

3. Tegen 2011 moeten alle Lid Staten een Nationaal Plan Hebben

4. Frankrijk, Bulgarije, Portugal, Spanje, Griekenland, …

5. http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm


Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenResolutie Yolande Avontroodt (52K0505/001)

1. Inspraak voor patiënten in het beleid

2. Erkenning van de Stuurgroep voor Zeldzame Ziekten en Weesgeneesmiddelen

3. Opstellen van een nationaal actieplan

4. Prioriteitenlijst ontwikkeling nieuwe therapieën 5. Beter informatie uitwisselen

6. Netwerk tussen nationale en internationale referentiecentra


Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen Nationaal Plan Zeldzame Ziekten: Deelnemers aan de werkgroepen

PCMA

“Verbeteren van de levenskwaliteit van patiënten en hun families”

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenNationaal Plan Zeldzame Ziekten: Fase 1

1. De oprichting van een klinisch expertise en coördinatiecentrum.

2. Codificeren en registratie van de zeldzame ziekten

3. Empowerment van de patiënt en het brede publiek ziekten.

4. Het realiseren van een betere toegang tot diagnose, behandeling en patiëntenmanagement.


Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenBudgetten voorzien naar aanleiding van het Plan fase 1

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenPlan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen


1. Identificatie van verborgen niet medische hindernissen Vereenvoudigen van de toegang tot structuren van Gecoördineerde diagnose en behandeling Gespecialiseerde hulp

2. ‘Patient empowerment’

3. Toegang tot diagnose en geneesmiddelen

Self monitoring

Rare Disease ID beschermen van de privacy

Vroegtijdige en Voorlopige terugbetaling

Therapietrouw

Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenPlan fase 2: discussies over nieuwe maatregelen uit de werkgroepen


4. Fundamenteel onderzoek

5. Opleiden van de zorgverstrekkers

Wetenschapsbeleid van de overheidstimuleert onderzoek

Nationaal en internationaal netwerken

Specifieke opleidingen zeldzame ziekten

Specialisten en andere zorgverstrekkers

Inhoud



Conclusie


Europees en Belgisch beleid zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelenBesluit

Een ‘maatschappelijk laboratorium’ dat grenzen verlegt!

Evenwichtige Europese regelgeving in werking

Vanaf 2011 had het Nationaal Plan voor Zeldzame Ziekten enWeesgeneesmiddelen operationeel kunnen zijn.



Aanbevelingen en voorstellen

voor een Belgisch plan voor

Zeldzame Ziekten

Contents

• Objectives

• Impact versus cost

• Measures


Objectives• reduce the delay of diagnosis and decrease the

number of misdiagnoses

• increase the quality of care (medical and non-medical)

• stimulate the development of and access to new treatments

• increase the knowledge base on rare diseases

• improve the quality of life of patients and families

• create higher awareness among all stakeholders


Additional objectives• identify and concentrate expertise

• identify patients and create links between patients and experts

• ensure treatments are performed according to best practice principles

• ensure patient management is performed in multi-disciplinary environments

• stimulate the inclusion of Belgian expert centres in research programs

• improve the processes to get adequate social and financial support from public instances.


Proposed MeasuresArea 1. Creation of Centres and expertise networksArea 8. Comprehensive care of the patientArea 2. Registries for rare diseasesArea 3. Information and communicationArea 4. Patient empowermentArea 5. Training and education of health professionalsArea 6. Improving acces to and financing of diagnosisArea 7. Improving access to and financing of treatmentArea 9. Stimulating research on rare diseasesArea 10. ManagementArea 11. Ethics

=> 42 proposals for measures


Management

• Key factor of success => “platform” concept

• Multistakeholder• Provides input to policy-makers• Facilitates• Organises various working groups• Has staff


Management

• Contributions to:

• Corrective measures• Monitoring and evaluation during the plan• Networking (national; international)• Defining norms (e.g. pathways, best practice,

economic aspects, …)• Coherence in communication


Impact

• Timeframe: 5 years

• 18.000 “new” patients – tailored and global care

– 15.000 diagnosed / treated in national CEs– 3.000 diagnosed / treated through EU level CEs


Investments versus regular costs

• Period 2012-2016: 174 million Euro oraverage of 34,8 million/year

• Investments over five years: 10 % of total or 17 million

• Regular costs grow to 44 million in fifth year


Costs 2010

• Orphan drugs: 80 million

• Experts centres (ref centres with convention):6 million

• Human genetics centres: 40 million


Cumulative budget – 6 years

Proposed MeasuresArea 1. Creation of Centres and expertise networksArea 2. Registries for rare diseasesArea 3. Information and communicationArea 4. Patient empowerment

Area 5. Training and education of health professionals

Area 6. Improving access to and financing of diagnosis

Area 7. Improving access to and financing of treatment

Area 8. Comprehensive care of the patient

Area 9. Stimulating research on rare diseases

Area 10. Management

Area 11. Ethics

=> 42 proposals for measures


Proposed Measures – Area 1

Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks

1.1. Creation of Centres of Expertise

1.2. Consolidation of the role of Centres for Human Genetics

1.3. Creation of Liaison Centres


Proposed Measures – Area 1 Improving the quality of diagnosis, therapy and patient management by setting up expert centres and expert networks

1.1. Creation of Centres of Expertise Provide expert clinical and scientific knowledge on a specific rare

disease or a group of rare diseases Develop, apply and promote current best practice diagnostic

techniques and medical and non-medical treatment Conduct multidisciplinary consultations Initiate, monitor and adapt proper social patient support through

a ‘care coordinator’ Register patients in the national registry Interact with patient organisations Need to fulfil a number of criteria Re-evaluated on a regular basis



1.2. Consolidation of the role of Centres for Human Genetics

Have a broad medical and multidisciplinary expertise on inherited diseases

Provide state-of-the-art DNA and other testing facilities for diagnostics

Organise family oriented genetic counselling Apply to become Centres of Expertise for those rare

diseases or groups for which they have recognised expertise

Register patients in the National Registry for Rare Diseases Define, implement quality indicators, seek accreditation Intensify contact with patient organisations



1.3. Creation of Liaison Centres Organise a multidisciplinary rare disease consultation

(MRDC) for patients with unknown diagnosis Follow up of patients who do not get final diagnosis,

for whom there is no CE, need to be treated outside of Belgium

Headed by a liaison officer Form a network with other liaison centres Will de facto be located in (university) hospitals

fulfilling a number of criteria



1.4. Networking between Centres at national level

1.5. Networking between Centres and peripheral care

services

1.6. Networking at European and international level



Comprehensive care of the patient

8.1. To simplify the access to coordinated treatment

through the assistance of a care coordinator

8.2. To facilitate the access to specialized help, simplify

administrative procedures


Proposed Measures – Area 8 Comprehensive care of the patient

8.1.To simplify the access to coordinated treatment through the assistance of a care coordinator

CEs propose medical, paramedical and social roadmap of patient management on the basis of functional diagnosis

Patients have the possibility to be advised and receive support from a care coordinator

Care coordinator coordinates comprehensive care inside and outside of CE


Proposed Measures – Area 2 Codifying and inventorying rare diseases

2.1. Creation of a national Belgian Registry for Rare Diseases

Implementation in progress (IPH/WIV)

2.2. Creation of disease specific sub-registries



Patient empowerment

4.1. Empowerment of patients

4.2. Enforceable patient participation at the start up, functioning and evaluation of Centres

4.3. Improvement of the collaboration between patient organisations

4.4. Development of a medical passport



Improving access to and financing of treatment

• Early access to drugs

• Clinical trials

• Medical needs programmes

• Institutional improvements

• Off-label use

• Home treatment

• Stimulate patient adherence

• Pro-active role at EU level


New applications in the EU: EMEA Annual Report 2007 - submissions


46

n of unique CRM submissions per semester

0

10

20

30

40

50

60

70

80

90

100

2002sem 1

2002sem 2

2003sem 1

2003sem 2

2004sem 1

2004sem 2

2005sem 1

2005sem 2

2006sem 1

2006sem 2

2007sem 1

2007sem 2

2008sem 1

class 1

class 2

class 3

orphan

individual revision

modification


Evolution des dépenses pour médicaments orphelins (hôpital)


48

Gemiddelde behandelingsprijs per patiënt per jaar of per cyclus

0 € 50,000 € 100,000 € 150,000 € 200,000 € 250,000 € 300,000 € 350,000 €

ELAPRASE/met.enz.defic.

MYOZYME /met.enz.defic.

ALDURAZYME /met.enz.defic.

REPLAGAL /met.enz.defic.

CARBAGLU /met.enz.defic.

ZAVESCA /met.enz.defic.

ORFADIN /met.enz.defic.

SOMAVERT/acromegalie

SPRYCEL /onco

DUODOPA/parkinson

TRISENOX /onco

THELIN /pulm. hyp.

VELCADE /onco

FUZEON/HIV

NEXAVAR /onco

SUTENT /onco

REVATIO /pulm. hyp.

EXJADE/ijzer stofwisseling

ERBITUX /onco

SYNAGIS /infectie

TARGRETIN /onco

ALIMTA /onco

TYSABRI/multiple sclerose

XOLAIR /astma

Eu

ro

Product

Calcul du coût de traitement pharmaceutique moyen par patient

et par an (ou cycle) d’introductions récentes / classe 1 ou orphelin


Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen

Documents

Transcript of Europese en Belgische maatregelen voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen