Korte Inhoud

I. Algemene begrippen over innovatie

II. Innovatie in de wereld van geneesmiddelen

III. De meeste ontdekkingen worden nooit een medicijn

IV. De kostprijs van onderzoek en ontwikkeling

INNOVATIE

V

• Thomas Edison:“Invention is 1% inspiration and 99% perspiration”

I. ALGEMENE BEGRIPPEN OVER INNOVATIE

V

ontwikkeling

ontdekking

Vraag:

Is innovatie een “zwart-wit”- of “ja-neen”-proces of eerder een continuüm, een evolutieproces?

Zijn er verschillende gradaties van innovatie of mag men enkel in absolute waarden denken?

Ref. The Many Faces of Innovation, OHE Consulting for EFPIA, February 2005

I. ALGEMENE BEGRIPPEN OVER INNOVATIE

Antwoord: innovatie vandaag = stapsgewijze innovatie

V

I. ALGEMENE BEGRIPPEN OVER INNOVATIE

STAPSGEWIJZE INNOVATIE

1876 Eerste telefoon (Bell) 2006

V

Ref. www.actaonline.com

V

Ref. www.actaonline.com

V

Ref. www.actaonline.com

V

V

Ref. www.actaonline.com

V

• Succes Innovatie in het algemeen: men heeft succes wanneer iets succesvol

in de markt wordt geïmplementeerd, m.a.w. wanneer de consument bereid is ervoor te betalen

Geneesmiddelen: meer complex, verbruiker is niet steeds de betaler

• “breakthroughs” of “me too’s”?

• Drie grote karakteristieken: winst aan gezondheidszorg welbevinden van de patiënt andere sociale winsten

II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELEN

Ref. The Many Faces of Innovation, OHE Consulting for EFPIA, February 2005

“If we do not innovate, the future is today”

V

II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELENVOORBEELD: BEHANDELING VAN DIABETES type 1

Voor 1921 geen behandeling Na 1921 insuline

V

Ref. The Thomas Fisher Rare Book Library, University of Toronto, Banting and Best papers

II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELENVOORBEELD: BEHANDELING VAN DIABETES type 1

1921: Banting & Best ontdekken insuline en dienen het voor het eerst toe

V

II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELENVOORBEELD: BEHANDELING VAN DIABETES (type 1 en 2)

• Behandeling diabetes anno 1922

INSULINE

• Behandeling diabetes anno 2006

INSULINE

Bloedsuikerverlagende medicatie (voor type 2)

Cholesterolverlagende medicatie

Preventie en behandeling van complicaties

INSULINE ! INSULINE !

° Nieuwe toedieningswijzen, fijnere naalden, pennen…° Nieuwe vormen van insuline

Minder allergische reacties, minder pijnlijk, betere regeling: betere levenskwaliteit & hogere levensverwachting

V

tot 1944

1923: het prille begin

II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELEN VOORBEELD: BEHANDELING VAN DIABETES

1. Betere en nieuwe manieren van toedienen

V

1944: ontwikkeling van het standaard insulinespuitje

V

1963: Eerste insulinepomp wordt in de US ontwikkeld

V

1986: De insulinepen komt op de markt

V

1922: het prille begin: enkel insuline van dierlijke oorsprong

1980: eerste synthetische insuline (menselijke origine)

2003: snelwerkende, middellangwerkende en traagwerkende insuline

II. INNOVATIE IN DE WERELD VAN GENEESMIDDELEN VOORBEELD: BEHANDELING VAN DIABETES

2. Nieuwe soorten insuline

V

Ref. The Thomas Fisher Rare Book Library, University of Toronto, Banting and Best papers

Onveilig of te veel bijwerkingen

onstabiel

complexe targets

Reeds beschermd door ander octrooi

te lang in het lichaam

slechte opname door het lichaam

te lage concentratie in lichaam

niet doeltreffend genoeg

niet produceerbaar

competitie staat verder

niet praktisch

niet selectief genoeg

V

III. DE MEESTE MOLECULEN WORDEN NOOIT EEN MEDICIJN

• Meeste onderzoekers werken aan stoffen die nooit op de markt zullen komen

• 1 à 2 op 10.000 moleculen die in de eerste fase worden ontdekt, worden uiteindelijk geregistreerd *

• Het duurt gemiddeld 12 tot 13 jaar om een geneesmiddel effectief op de markt te brengen **

* PhRMA, New drug approvals in 2001, January 2002

** CMR, International 2004 R&D Factbook, July 2004

Innovatie is een onzekere activiteit met onvoorspelbaar resultaat

V

III. DE MEESTE MOLECULEN WORDEN NOOIT EEN MEDICIJN

IV. DE WAARDE VAN INNOVATIEVE GENEESMIDDELENIMPACT OP ONZE LEVENSVERWACHTING

Stijging van levensverwachting van 55 jaar (eeuw geleden) tot bijna 80 jaar

http://www.efpia.org

IV. DE WAARDE VAN INNOVATIEVE GENEESMIDDELENIMPACT OP ONZE LEVENSVERWACHTING

• Drastische vermindering van voorkomen van:

Tuberculose, syfilis, difterie, kinkhoest, mazelen, polio en griep

• Vermindering van overlijden ten gevolge van ziekten die vandaag behandeld worden met geneesmiddelen (1965 - 1999)

Kindersterfte ten gevolge van allerhande ziekten: -80%

Reumatische koorts en reumatisch hartlijden: - 75%

Arteriosclerose: - 68 %

Hartlijden door hoge bloeddruk: -67%

Maag- en dunne darmzweren: - 61%

Ziekten door zuurstoftekort aan het hart : - 41%

Emfyseem: - 31%

Hoge bloeddruk:- 22%

V

http://www.efpia.org

IV. DE WAARDE VAN INNOVATIEVE GENEESMIDDELEN:NOG VEEL WERK AAN DE WINKELBELANG OM BLIJVEND TE INVESTEREN IN INNOVATIE

• Niet alleen de levensverwachting is gestegen maar ook de kwaliteit van het leven is enorm verbeterd. Mensen worden op een gezonde en actieve manier ouder.

• Nog veel werk aan de winkel; belang om blijvend te investeren in innovatie

Hart- en bloedvatenziekten blijven de belangrijkste doodsoorzaak: 1,9 miljoen doden per jaar in Europa

1,2 miljoen doden door kanker per jaar in Europa

Tabak is de grootste vermijdbare doodsoorzaak en zou verantwoordelijk zijn voor het overlijden van 650.000 Europese burgers per jaar

Meer dan 100 miljoen Europeanen lijden aan artritis en vormen van reuma

40% van de mannen en 33% van de vrouwen in Europa hebben een bloeddruk die te hoog is (met verhoogd risico op infarct, beroerte, chronisch hartlijden…)

80 miljoen mensen in Europa hebben een vorm van allergie

V

http://www.efpia.org (Burden of ill health; European Health Report 2002, WHO)

IV. DE WAARDE VAN INNOVATIEVE GENEESMIDDELEN:NOG VEEL WERK AAN DE WINKELBELANG OM BLIJVEND TE INVESTEREN IN INNOVATIE

Naar schatting 23 miljoen mensen in Europa lijden op een gegeven ogenblik aan een depressieve stoornis.

Diabetes is met 1/3de gestegen tijdens de jaren 90, het is de vierde belangrijke doodsoorzaak in de ontwikkelde wereld.

Meer dan 30 miljoen Europeanen hebben astma, gemiddeld 10 % van onze kinderen lijden aan deze ziekte

In Europa lijden 30 miljoen mensen aan migraine (20 miljoen vrouwen en 10 miljoen mannen)

Ongeveer 19 miljoen onder ons heeft osteoporose. Eén op drie vrouwen en 1 op 8 mannen boven de leeftijd van 50 jaar heeft ermee te maken en heeft dus een verhoogd risico op botfracturen.

Naar schatting 7 miljoen mensen in Europa hebben epilepsie gedurende een periode van hun leven

V

http://www.efpia.org (Burden of ill health; European Health Report 2002, WHO)

IV. DE WAARDE VAN INNOVATIEVE GENEESMIDDELEN:NOG VEEL WERK AAN DE WINKELBELANG OM BLIJVEND TE INVESTEREN IN INNOVATIE

Schizofrenie treft 1 op 100 mensen ergens op een punt in hun leven. Er zijn ongeveer 1,9 miljoen gekende patiënten in Europa

Meer dan 1,8 miljoen mensen hebben jaarlijks een hartinfarct, ongeveer 8,5 miljoen lijdt aan hartkramp

Op dit ogenblik zijn 1,3 miljoen mensen in Europa getroffen door HIV/AIDS, 6000 daarvan sterven er per jaar

In Europa zijn er 800.000 mensen met de ziekte van Parkinson, elk jaar worden 75.000 nieuwe diagnosen gesteld

MS (multiple sclerose) treft 550.000 Europeanen.

Ieder jaar worden 200.000 Europese vrouwen met borstkanker geconfronteerd.

Mucoviscidose is de meest voorkomende genetische ziekte, 1 op 2500 kinderen wordt erdoor getroffen en er zijn 50.000 Europeanen die eraan lijden, de meeste overlijden op jonge leeftijd.

V

http://www.efpia.org (Burden of ill health; European Health Report 2002, WHO)

V. DE KOSTPRIJS VAN ONDERZOEK EN ONTWIKKELING

• De kans dat een nieuwe molecule uiteindelijk ook op de markt komt als nieuw geneesmiddel is zeer klein

• Kostprijs voor onderzoek en ontwikkeling stijgt, terwijl het aantal nieuwe moleculen op de markt een licht dalende trend kent

• Er zijn meer studies nodig per geneesmiddel en meer deelnemers per studie

• Administratieve procedures en algemene kosten nemen steeds toe

• ROI (Return on Investment) per geneesmiddel is beperkt

V

V. DE KOSTPRIJS VAN ONDERZOEK EN ONTWIKKELING: DE PRIJS VOOR INNOVATIE STIJGT: EVOLUTIE SINDS 1980

Totale kost van de industrieaan R&D [in miljoenen US dollars [ ]

Aantal nieuwe moleculenop de markt [ ]

Bron: pharma.beCMR International R&D Factbook 2004

0

5

10

15

25

35

45

50

20

30

40

55

0

5

10

15

25

35

45

50

20

30

40

55

1990 1995 2000 2004

V

V. DE KOSTPRIJS VAN ONDERZOEK EN ONTWIKKELING: MEER KLINISCHE STUDIES NODIG PER NIEUWE MOLECULEMEER DEELNEMERS NODIG PER KLINISCHE STUDIE

Bron: PhRMA Industry Profile 2000/Boston Consulting Group, 1993; Peck, C.,“Drug Development: Improving the Process,” Food Drug Law Journal, Vol. 52, 1997

0

10

20

30

40

50

60

70

80

# S

tud

ies

1977-80 1981-84 1985-88 1989-92 1994-95

V

• Totale kost ontwikkeling voor één geneesmiddel * 1975: 149 miljoen euro 1987: 344 miljoen euro 2000: 868 miljoen euro

• Totale R&D uitgaven door farmaceutische bedrijven in België (schatting pharma.be): 2002: 1279,5 miljoen euro 2003: 1357,7 miljoen euro

V. DE KOSTPRIJS VAN ONDERZOEK EN ONTWIKKELING ONDERZOEK & ONTWIKKELING: BUDGETTEN

* Bronnen: EFPIA, The Pharmaceutical Industry in Figures, 2006Di Masi et al; The Price of Innovation: New Estimates of Drug Development Costs. Journal of Health Economics 22, 2003 p 151-185

V