Jaarverslag Duchenne Parent Project 2015 · De meeste taken worden door vrijwilligers verricht....
23
1 Jaarverslag Duchenne Parent Project 2015
Transcript of Jaarverslag Duchenne Parent Project 2015 · De meeste taken worden door vrijwilligers verricht....
1
JaarverslagDuchenneParentProject2015
2
InleidingDeStichtingDuchenneParentProjectiseenorganisatieopgezetdooroudersvankinderenmetDuchenneSpierdystrofie,eenprogressieveenuiteindelijkfatalespierziekte.
DestichtingwerdopgerichtinDecember1994enbegoneffectiefactiesteontwikkelenin1995.In2015werdgevierddathetDuchenneParentProjectal20jaarzowelnationaalalsinternationaalactiefisophetterreinvangeneesmiddelenontwikkeling,verbeterenvanzorg,educatie,belangenbehartigingenontwikkelenvantechnologievoorDuchennepatiënten.
3
Inhoudsopgave
Inleiding.................................................................................................................................2
Inhoudsopgave.......................................................................................................................3
Inhetkort...............................................................................................................................4DuchenneSpierdystrofie........................................................................................................................................................4Organisatie....................................................................................................................................................................................4Gegevens........................................................................................................................................................................................5
Hetjaar2015inhetkort.........................................................................................................6
Cijfers.....................................................................................................................................8Eigenvermogen..........................................................................................................................................................................9
Gesponsordeonderzoeksprojectenin2015..........................................................................10Toegezegdenieuweonderzoeksprojectenin2015.................................................................................................10Lopendeprojectenin2015.................................................................................................................................................12Wetenschappelijkebijeenkomsten.................................................................................................................................13
Meerweten?........................................................................................................................14DuchenneSpierdystrofie.....................................................................................................................................................14DuchenneParentProject.....................................................................................................................................................15Selectieensponsoringvanonderzoek..........................................................................................................................15Fondsenwerving......................................................................................................................................................................19
4
Inhetkort
DuchenneSpierdystrofieDuchenneSpierdystrofie(ZiektevanDuchenne)iseentotophedenongeneeslijkeziekte,waarbijdoorhetgemisvaneeneiwit(dystrofine)spierweefselwordtafgebroken.Hierdoorneemtdespierkrachtvanbijnaallespierenlangzaammaarzekeraf.Deziekteheefteenprogressiefkarakterendemeestepatiëntenoverlijdenalsjongvolwassenen.
Organisatie DeStichtingDuchenneParentProjectisopgezetdooroudersvankinderenmetdeziektevanDuchenne.Hetbestuurwordtgevormddoordeskundigenopverschillendeterreinen,waaronderDuchenneouders.Demeestetakenwordendoorvrijwilligersverricht.Sinds2015heeftdestichtingeenbetaalde2koppigedirectie.Voorspecifieketakenofprojectenwordenderdeningehuurd.
Doelstelling:
StimulerenonderzoeknaareenbehandelingvoorDuchenneSpierdystrofie,diedeziektekangenezendanwelvertragenenhetbespoedigenvandetoepassingvandezebehandeling.
Door:
• Fondsenwerving;eigenactiesofactiesvanderden• Sponsoringvanzorgvuldiggeselecteerdenveelbelovendonderzoek• Stimulerenenfaciliterenvanversneldeuitwisselingvaninformatie• Stimulerenvaninternationalesamenwerking• Overlegmetregelgevers,nationaaleninternationaal• Startenvannieuweinitiatieven• Vergrotennaamsbekendheidvanhetziektebeeld• Belangenbehartigingenvergrotenvandeinbrengvandekennisenervaringvanpatiëntenin
hetheletrajectvangeneesmiddelontwikkeling
Nevendoelstellingen:
• VerbeteringvandekwaliteitvanlevenvoordekinderenmetDuchennespierdystrofie• Vergrotenvandebekendheidvandeziektebijhetpubliek• Voorlichtingaanouders,artsenenparamedici• Verbeteringvande(para)medischezorg
Door:
• Organiserenvancongressenenworkshops• Publicerenvanhandboeken,bulletinsennieuwsbrieven• Websiteenbeslotenonline-communityvoorouders• DuchenneAwardvooruitzonderlijkeverdiensteninhetDuchenneveld• Richtlijnontwikkeling• Patiëntenregistraties• InitiërenensponsorenvanontwikkelingvanhulpmiddelenvoorDuchennepatiënten• ProjectenophetterreinvanonderwijsenzelfstandigheidvoorDuchennepatiënten
5
• Freepublicity• Houdenvanvoordrachten
GegevensNaam: DuchenneParentProjectRechtsvorm: StichtingDeStichtingheefteenANBIstatusKamervanKoophandel: 41214475RSIN/fiscaalnummer: 806511229IBAN: NL15INGB0000818818Gevestigd: Koninginnelaan69,3905GGVeenendaalPostadres: Landjuweel16-8,3905PGVeenendaalTelefoon: 020-6275062Email: [email protected]: www.duchenne.nlTwitter: @duchenneppFacebook: https://www.facebook.com/duchenneparentproject
Bestuur: Mr.AdrienneVrisekoop-Sterk,interimvoorzitter Mr.EdSnitselaar,penningmeester Dr.IekeGinjaar,onderzoek
MarkSteinhauer,evenementen Mr.BastenKate,jurist Directie: DrsElizabethVroom,directeur IrMirjamFranken–Verbeek,projectmanager
Wetenschappelijkeadviesraad:Prof.ThomasRandoStanfordUSAProf.TerrencePartridge,Washington,USAProf.Victor.Dubowitz,Londen,GBProf.N.Goemans,Leuven,BEProfA.Aartsma-Rus,Leiden,NL
Wetenschappelijkcoördinator:Dr.RoosdeJonge
6
Hetjaar2015inhetkortEenbijzonderjaar!In2015vierdedestichtinghaar20jarigbestaan.Opgerichtindecember1994,starttendeechteactiviteitenin1995.Hetcongreswerdextrafeestelijkgevierdenerstondeninternationalesprekersophetprogramma.Erwerdenvoordezebijzonderegelegenheid2DuchenneAwards2015uitgereikt.Ookinandereopzichtenwasheteenbijzonderjaar,wewonnen2belangrijkeprijzen.DeNRCCharityAward,goedvoor€75.000aanadvertentieruimteinhetNRC.
DaarnaastwonParentProjectProductionsdeStriveAwardvoorhetvisualiserenvandestandardsofcare.Dezeprijsbiedtdemogelijkheidomdezorgrichtlijnenvooriedereen,goedelezersoflaaggeletterdenwereldwijd,toegankelijktemaken.DuchenneHeroesbeleefdeeen10eeditiemetintotaal331deelnemersenweereenwaanzinnigeopbrengst.Aande9deeditievandeDuchennetriathlondeden42teamsmeeenvoorde19ekeerwerderomdeRobinMatenaBokaalgestreden.OpveelplaatseninNederlandorganiseerdenvriendenenfamilieledenvanDuchennepatiëntenactiesomgeldintezamelen,zoalsbijvoorbeelddoorhetGymnasiumJuvenaatBergenopZoom.NatuurlijkditjaarookweerdankaandeenthousiastemensendiedeelnamenaanmarathonsenandererunsendaarmeegeldinzameldenvoorDuchenneonderzoek.Eennieuwelandelijkeactiewaarbijronddefeestdagenkadootjeswordeningepaktdoorvrijwilligerswerdgestartenwasmeteenaleensucces.
Destichtingkontoezeggingendoenvoor6nieuwe,zorgvuldiggeselecteerdemeerjarigegroteonderzoeksprojecten.Daarnaastwerdener2kortlopendeprojectengehonoreerd,waarondereenprojectomonderzoeksmethodentestandaardiseren,zogeheten‘standardoperatingprocedures’,waardooronderzoeksresultatenvanverschillendegroepenmetelkaarvergelekenkunnenworden.
7
SamenmethetAmerikaanseParentProjectMDorganiseerdedestichtingeenbijeenkomstinLondonvooronderzoekersenbedrijvendiezichbezighoudenmetexoskeletonsenarmondersteuningvoorDuchennepatiënten.
Nieuwisdatdestichtingdoortoenamevandewerkzaamhedensinds2015een1,5ftebetaaldestafheeft.Tweebestuursledenverlietendaaromhetbestuureneeninterimvoorzitterwerdaangesteld.Ookdewetenschappelijkeadviesraadwerduitgebreidmet2leden.
DuchenneParentProjecthanteerteenunieklage-kostenbeleid.Veeloverhead,zoalsict,telefoonsenkantoorisgesponsord.HetsalarisvandestafligtruimschootsonderderichtlijnenvandeVerenigingvoorFondsenwervendeInstellingen(VFI).Hierdoorblijftzoveelmogelijkgedoneerdgeldvrijvoorde
doelstellingenvandestichting.
Detotaleinkomsteninhetjaar2015bedroegen€1.152.811,bijna€180.000meerdanin2014.
8
Cijfers
9
Eigenvermogen
Bestemmingsreserveper31december2015 €1.600.552
Fondsvoorwetenschappelijkonderzoek31december2015 €2.764.183
Totaal €4.364.735
Destichtingdoetalleentoezeggingenvoorprojectenwaarvoorhetgeldbeschikbaarisenneemtdusgeen‘voorschot’opgeldendiemogelijknogbinnenkomengedurendedelooptijdvanhetproject.Betalingvandeprojectenvindteensper6maandenplaats.Datbetekentdatdestichtingsteedsveel‘geoormerkt’geldgereserveerdheeftvoorlopendeprojectendiemeerderejarenlopenofprojectendienognietzijngestartmaarwelzijntoegezegd.
DuchenneParentProjectbeheerthaargeldenuiterstconservatief,uitsluitendopspaarrekeningen.
Eenonafhankelijkeaccountantheefteengoedkeurendeverklaringafgegevenopbasisvancontroleopdracht.
10
Gesponsordeonderzoeksprojectenin2015DeStichtingkenttweetypessponsoring:Jaarlijkskunnenwetenschappersvoor1aprileenaanvraagindienenvooreenonderzoeksproject.Dezeprojectenwordeninternationaalgereviewdenbeoordeelddoordewetenschappelijkeadviesraad.Ditbetreftmeestalprojectenmeteenlooptijdvan2jaareneenbudgettussende€100.000en€200.000.Tevensbestaatmogelijkheidomgedurendehethelejaarprojectaanvragenintedienenmeteenbudgetvanmaximaal€25.000.Ditkunnenookaanvragenvoorhetorganiserenvanwetenschappelijkebijeenkomstenzijn.
Toegezegdenieuweonderzoeksprojectenin2015In2015zijn6nieuweonderzoeksprojectenvoorfinanciëleondersteuninggoedgekeurddoordewetenschappelijkeadviesraadvanhetDuchenneParentProject(Nederland).
1.Aartsma-Rus,LUMC,Eenmuismodelvoorhettestenvanantisenseoligonucleotides.Budget€218.000
Antisenseoligonucleotides(AONs)zijnkleinestukjesgemodificeerdDNAdiezijnontwikkeldomdoormiddelvanexonskippenhetdystrofinegenvanDuchennepatiënteninstaattestelleneendeelsfunctioneeldystrofineeiwitteproduceren.Inmiddelswordtdezetechniekviaklinischetrialsoppatiëntengetest.VoorhetanalyserenvandepreciezewerkingvanAONsinhetlichaamenverwerkingdoorhetlichaamzijndiermodellennuttig.Echter,eengeschiktdiermodelvoorhettestenmensspecifiekeAONsontbreekt.Inhetlaboratoriumiseenmuismodelontwikkelddathetmenselijkedystrofinegenbevat.Deonderzoekerswillenbevestigenofditmuismodelinderdaadgebruiktkanwordenommens-specifiekeAONstetesten.Zojadankunnendezemuizengebruiktwordeninallelaboratoriawaarmetexonskippinggewerktwordt.
2.VanPutten,LUMC,Studienaardehersenenvanmuizendiegeendystrofinehebben.Budget€226.000
Indehersenenkomtdystrofineooktotexpressie.Hetontbrekenvandystrofineindehersenenkantengrondslagliggenaangedragsproblemenenleermoeilijkheden.Cognitieveproblemenbeperkenmaatschappelijkeparticipatie,daaromishetophelderenvandehersenenpathologieessentieelomoptimalezorgtebieden.NetzoalsDMDpatiënten,hebbenookmdxmuizenlastvangedragsstoornissenenveranderdehersenenpathologie.Ditisechternognooitgoedonderzochtindezemuizen.DitprojectbeoogthetkarakteriserenvandehersenenpathologieinmuizenwaardystrofineontbreektdoorhetuitvoerenvangedragsstudiesenanatomischeenfunctioneleMRIbeeldvorming.Meerinzichtinhoehetindemuisiszalmeerinzichtgevenvoordemens.
3.Lorain,InstituteMyologieParijs,AAVeffectiviteitverbetereninDMDtijdensAAV-U7snRNA-gemedieerdeexonskippingtherapie.Budget€80.000
11
Ditiseenvervolgopeeneerdergehonoreerdproject.IndezestudiegaatmentechniekengebruikenomdeAAVvectorbeterindespierentelatenkomenzodatereffectieverexonskippingkanplaatsvinden.
4.DeLuca,UniversiteitvanBari,Italië̈,Vooronderzoekomc-SrctyrosinekinasealsgeneesmiddeltekunnengebruikeninDMD.Budget€140.000
Ditiseenvervolgonderzoekomtekijkenofc-Srctyrosinekinase(TK)invloedheeftopdedystrofineproductie.TKspeelteenrolbijontstekingenhetopruimenvandodecellenindeafwezigheidvandystrofine.IneenmuismodelzalgetestwordenwatdeinvloedvanTKisopdespierenincombinatiemetanderegeneesmiddelen.Doelisombeteregeneesmiddelenteontwikkelendiespierafbraaktegenkunnengaan
5.Campbell,Children’sHealthResearchInstitute,Canada,Longitudinalestudievandekwaliteitvanlevenengezondheid-gerelateerdekwaliteitvanlevenbijkinderenmetDuchennespierdystrofie.Budget€53.000
Kwaliteitvanleveniseenbelangrijkconceptincomplexe,chronischekinderziekten,zekerbijjongensmetDuchenne.Ondankshetbelanghiervaniserbeperkteliteratuuroverditonderwerpenontbreektinhetbijzondereenlongitudinalestudienaarveranderingenindetijdvankwaliteitvanleven.Dezestudieiseentweejariglongitudinaalprojectdoorhetbijhoudenvandekwaliteitvanleven(QOL)engezondheidgerelateerdekwaliteitvanleven(HRQOL)doorjongensmetDMDvanuithuneigenperspectiefendatvanhunouders.HetverloopvanQOLenHRQOLoverdetweejaarzalwordenonderzochtomtebepalenofbelangrijkeveranderingenoptredenmetprogressievandeziekte.Destabiliteitvandekwaliteitvanlevenendegezondheidgerelateerdekwaliteitvanhetlevenzalwordenvergeleken.
6.Lynch,UniversiteitvanMelbourne,Australië̈,Aandachtvoormaag/darmklachtenbijDuchennejongensomkwaliteitvanleventeverbeteren.Budget€123.000
Vroegerwerdgedachtdatmaag/darmklachtenvanDuchennepatiëntenveroorzaaktwerdendoordatzeweinigbewegenenaangepastevoedinghadden.Echterindewandvanhetmaag/darmkanaalkomtdystrofineooktotexpressie.InhetMDXmuismodelisaangetoonddaterinderdaadafwijkingeninmaag/darmkanaalzijn.Ditbetekentdusdathetwaarschijnlijknietkomtdoorimmobiliteitmaardatmaag/darmproblemenopeenanderemanierbehandeldmoetworden.Dezeonderzoeksgroepgaatdatuitzoeken.
12
Lopendeprojectenin2015• MRIvandehersenenencognitieonderzoekinjongensmetDMD,een3-jarigvervolgonderzoek-
Dr.H.Kan,LUMC• Over-expressievannNosalstherapievoorDMDgerelateerdehartziekten-Dr.Lai,Universityof
Missouri• DerolvanmacrofageninHDACibehandelingbijDMD-Dr.DeSanta,CNR-NationalResearch
CouncilofItaly• KarakteriseringvanhumaneFAPsenherprogrammeringterverbeteringvantherapeutische
regeneratievandystrofischespieren-Dr.Saccone,FondazioneSantaLucia• Niet-invasievebeeldvormingvanDMD-ThomasA.Rando,StanfordUniversity,USA• AAVgenoomonderhoudindystrofespierentijdensAAV-U7snRNA-gemedieerdeexonskipping
therapie-StéphanieLORAIN,InstitutdeMyologie,Parijs• Verbeteringvende2’-O-methylphosphorothioategeinduceerdeexonskippingvoorDMDdoor
middlevangemodificeerdechemieen/ofeencombinatiemettoegevoegdecomponenten-AnnemiekeAartsma-Rus,LUMC,Leiden
• PermanentereadingframecorrectievanhetgemuteerdeofDMDgendoormiddelvansingle-strandedDNAhomologerecombinatiestrategieën-GeorgeDickson,RoyalHolloway,UniversiteitvanLondon
• FibroseondercontroleproberentekrijgenvoordeverbeteringvanspierherstelenceltherapieinDMD-PuraMuñoz-Cánoves,UniversiteitPompeuFabra,Spanje
• OnderzoeknaartamoxifenenderolvanoestrogeenreceptorenineenmuismodelvanDMD-OlivierM.DORCHIES,UniversiteitvanGeneve
• Hetophelderenvanderolentherapeutischewerkingvanmyostatin/TGF-βreceptoren:CriptoenALK1inspiercelregeneratieenDMDpathologie-Dr.W.M.H.Hoogaars,LUMC
• DystroglycanfosforilatiealstherapievoorDMD-Dr.S.Winder,UniversityofSheffield,Engeland• HerstelvansarcolemmalnNOSalsaanvullendetherapievoorDMD-Dr.J.Duncan,Universityof
Missouri,USA• Correctievanduplicatiesinhetdystrofinegenmetbehulpvanzinc-fingernucleases-Dr.F.Conti,
UniversityCollegeLondon,England• OnderzoeknaarderolvanblaasjesuitscheidingindepathologieenbehandelingvanDMDin
patiënteneneenhondenmodel-Dr.S.Duguez,InstituteMyologie,Frankrijk• Heteffectvanverschillendesoortenoefeningenbijmuizenmetweinigdystrophine-Dr.A.
Aartsma-RusLUMC,Netherlands• Functieenregulatievanfibro-adipogenisch(bindweefsel-vet)voorlopercellendiezichinDMD
spierenbevinden-Dr.C.Dechesne,InstitutedeBiologiedeValrose,Frankrijk
Meerinformatieengedetailleerdeomschrijvingvanallerecenteonderzoeksprojectenendebijbehorendefinancieringvindtuopwww.duchenne.nl.
13
WetenschappelijkebijeenkomstenInternationalesamenwerkingenversneldeuitwisselingvaninformatiezijnbelangrijkedoelenvanhetDuchenneParentProject.In2015werdeneenmeetinginRomegesponsordevenalseenseriebijeenkomstenomuitkomstmatenvoorklinischonderzoekbijniet-ambulanteDuchennepatiëntenteontwikkelen.SamenmethetAmerikaanseParentProjectMDorganiseerdedestichtingeenbijeenkomstinLondonvooronderzoekersenbedrijvendiezichbezighoudenmetexoskeletonsenarmondersteuningvoorDuchennepatiënten.
OpnationaalniveausponsordedestichtingbijeenkomstenmetvertegenwoordigersvanNederlandseUniversiteitenenspierziekteorganisatiesen-fondsenomeenNederlandsDuchenneExpertiseCentrumoptezetten.DaarnaastnamhetDuchenneParentProjectdeelaanbijeenkomstenoverNeonataleScreeningenwasbetrokkenbijeendoordeEUgesponsordproject‘Asterix’watzichrichtophetontwikkelenvanefficiënteeneffectieveonderzoeksmodellenomnieuwegeneesmiddelenvoorzeldzameziektesteonderzoeken.
14
Meerweten?
DuchenneSpierdystrofie
WatisDuchenneSpierdystrofie?DuchenneSpierdystrofieiseentotophedenongeneeslijkeziekte,waarbijdoorhetgemisvaneeneiwit(dystrofine)spierweefselwordtafgebroken.Hierdoorneemtdespierkrachtvanbijnaallespierenlangzaammaarzekeraf.Deziekteheefteenprogressiefkarakterenveelpatiëntenoverlijdenvoorzijdevolwassenleeftijdhebbenbereikt.DoordatDuchennespierdystrofiewordtveroorzaaktdooreenfoutjeophetX-chromosoomkomtdeziektevoornamelijkvoorbijjongens.Heteiwitdystrofinespeeltookeenrolinhetbrein.Eendeelvandepatiëntjesheeftleer-engedragsproblemen,dezeproblemenzijnechternietprogressief.FoutophetzelfdegenkanookBeckerSpierdystrofieveroorzaken,eenmilderevormvanSpierdystrofie.Meisjesenvrouwenkunnendraagsterzijn.Bijhenkunnendeklachtensterkvariëren,vangeheelklachtenvrijindemeestegevallen,totinernstwisselendeklachtenbij‘manifestedraagsters’enineenenkelgevalvertonenmeisjeshetzelfdeernstigeprogressievebeeldalsjongensmetDuchenne.
Hoeveelkinderenhebbendezespierziekte?
Opbasisvanhetgegevendat1op3500jongetjesdiegeborenwordtDuchennespierdystrofieheeft,zijneropdewereldnaarschatting250.000jongens/mannenopdewereldmetDuchenneSpierdystrofie.InNederlandhebbenongeveer600mensendeziektevanDuchenne.
Hoeverlooptdeziekte?
AlskleuterszijnjongetjesmetDuchennespierdystrofienetalsalleanderekinderen.Maaralszeachtjaarlaterdebasisschoolverlaten,kunnenzemeestalnietmeerlopenenneemtookdearmfunctiesteedsverderaf.Indedaaropvolgendejarenwordthetademhalenmoeilijkerenneemtdekrachtvandehartspieraf.Eenonomkeerbaarproceseneenlotdatwereldwijdéénopde3.500jongetjestreft.Dankzijbeademingenhartmedicatieisdelevensverwachtingindewestersewerelddelaatstejarentoegenomenvan20naar30jaar.Voormeerinformatiewww.duchenne.nl.
HoekrijgjeDuchenne?
Vrouwenkunnendraagsterszijn,datbetekentdatjeweleen‘ziek’genhebt,maaromdatje2X-chromosomenhebt,merkjedaarzelfmeestalnietsvan.Demeestevrouwendiedraagsterzijnwetendatzelfniet.Alseenzoontjevaneendraagsterdanhet‘zieke’genkrijgtheefthijdeziektevanDuchenne.BijruimeenderdevandeDuchennekinderenisdemoedergeendraagsterenontstaatdeziektedooreenspontanemutatie.
VoormeerinformatieoverdeziekteenerfelijkheidvanDuchenneziewww.duchenne.nl.
15
DuchenneParentProject
WatishetdoelvandeStichting?StimulerenvanonderzoeknaareenbehandelingvoorDuchenneSpierdystrofie,diedeziektekangenezenofvertragenenhetbespoedigenvandetoepassingvandezebehandeling.
Nevendoelstellingen:VerbeteringvandekwaliteitvanlevenvoordekinderenmetDuchennespierdystrofie
• Vergrotenvandebekendheidvandeziektebijhetpubliek• Voorlichtingaanouders,artsenenparamedici• Verbeteringvandemedischeenparamedischezorg
WaaromzijnouderscruciaalindevisieenaanpakvanhetDuchenneParentProject?
DevisievandeStichtingDuchenneParentProjectisdatouders,alsgeenander,eendrivehebbenomgeldenoptimaaltebesteden.Immers,zijwerken,naastdezorgvoorhunkinderen,hardvoorhetinzamelenvaniedereeuroenzijnzichermeerdanwiedanookvanbewustdathetvindenvaneenbehandelingofgeneesmiddelvoordeziektevanDuchenneeenracetegendeklokis.Doorzorgvuldigebestedingvanderelatiefbeperktegelden(seedmoney)kanonderzoekgefinancierdwordenwaarvanderesultaten,alsdezepositiefzijn,mogelijkhedenbiedenomookanderesubsidieseninvesteringenbinnentehalen.
Hoezietdeorganisatieeruit?
Hetbestuurwordtgevormddoordeskundigenopverschillendeterreinen,waaronderDuchenneouders.HetDuchenneParentProjectheefteenkleinebezoldigdestaf(1,5fte).Demeestetakenwordendoorvrijwilligersverricht.Ookhetbestuurisonbezoldigd.Alleenvoorspecifieketakenofprojectenwordenderdeningehuurd.Eencallcenter(CallCare)sponsorthetaannemenendoorgevenvanberichteninnatura.HierdoorzijndebeheerskostenvandeStichtinglaag.
MetwelkeactiviteitenwordendedoelstellingenvanhetParentProjectgerealiseerd?
• SponsoringveelbelovendonderzoekinNederlandenwereldwijd• Investeringinbeterezorgenhulpmiddelen• BelangenbehartigingvandeDuchennekinderenenhunouders• Stimulerenvanversneldeuitwisselingvaninformatie• Stimulerenvaninternationalesamenwerking• Fondsenwerving;eigenactiesofactiesvanderden• Investerenenfaciliterenvancommunicatietussenverschillendedoelgroepen
Selectieensponsoringvanonderzoek
WelkeonderzoekensponsortDuchenneParentProject?SindsdeoprichtingvanhetDuchenneParentProjectheeftdeStichtinghaargeldenbesteedaaneenonderzoeknaareengenezingvoorDuchenneSpierdystrofie.Methetaccentopinnovatiefonderzoek.
Hoekomtdeselectievanonderzoektotstand?
16
Jaarlijkswordteenoproepgedaanomaanvragenvoornieuweprojectenintesturen.Dezeaanvragenkomenvanuniversiteitenuitbinnen-enbuitenland.Eenenkelekeerzendteenbedrijfeenonderzoeksaanvraagin.DezeprojectenwordendoormeerderereviewersperprojectbeoordeeldenvervolgensadviseertdeInternationaleWetenschappelijkeAdviesraadoverdetehonorerenprojecten.Alleendeallerbesteprojectenwordengehonoreerd.Voordezeprojectenwordteentoezeggingvoormaximaal2jaargedaan.Nadeze2jaarkaneenaanvraagvooreenderdejaarwordeningediend.Gedurendedielooptijdwordenprojectennauwkeuriggevolgdenindiendaartoeaanleidingiswordtdesponsoringbeëindigd.
Maximaalresultaat?
Omdatvantevorennietmetzekerheidtezeggeniswelktypeonderzoekuiteindelijkhetmeestsuccesvolzalzijnwordtbijdeselectievanprojectenookhetprincipevan‘meersporenbeleid’gehanteerd.
SponsorthetDuchenneParentProjectalleenmeerjarigeonderzoeksprojecten?
Nee,wesponsorenookdezogenoemde‘kortlopendeprojecten’diegedurendehethelejaarkunnenwordenaangevraagd.Hetmaximumbedragvoordezeprojectenis25.000euro.Dezeprojectenwordendoordeskundigenbinnenhetbestuurofexterneadviseursbekekenentijdensdeeerstvolgendevergaderingwordtbeslistovertoekenning.Eenoverzichtvandezeonderzoeksprojectenstaatbeschrevenopwww.duchenne.nl.
WaardoorzijndebestedingenvanhetDuchenneParentProjectzosuccesvol?Vanafhetbeginiserontzettendzorgvuldigendeskundiggekekennaarprojectendiegesponsordgingenwerdenenzijnstrengeselectiesgemaakt.Zowerd,i.t.t.totdemeesteNederlandsefondsen,nietalleenNederlandsonderzoekgesponsord,maaruitsluitendhetallerbesteonderzoekwereldwijd.DoordatdelatvandeselectiezohooglagwildentoponderzoekersplaatsnemeninonzewetenschappelijkeadviesraadenkwameneraanvragenvandebesteonderzoeksinstitutennaarhetDuchenneParentProject.Werealiseerdenonsdatwenooithetheletrajectvangeneesmiddelenontwikkeling,datindehonderdenmiljoenenloopt,zoudenkunnenbetalen.Juistinhetbeginvangeneesmiddelenontwikkeling,alseralleennogmaareenideeismaarnoggeeneersteresultaten,ishetvooronderzoekersmoeilijkomgeldtekrijgen.Onzevisieisdatdoorjuistdaarteinvesterendebestehefboomvanonsgeldkanwordengecreëerd.Ditwordtseedmoneygenoemd.Alsdeeerstegoederesultatengepubliceerdzijn,rakenookanderesubsidiegeversgeïnteresseerdenuiteindelijkisineenlaterefasesamenwerkingmeteenindustrie(biotechnologische-offarmaceutischebedrijven)nodigopbasisvandezeresultaten.
InvesteringinhulpmiddelenenbeterezorgWaaromenhoeinvesteertDuchenneParentProjectinbeterezorgvoorDuchennepatiënten?
Sinds1994isdelevensverwachtingvanDuchennepatiëntenaanzienlijktoegenomennietdoornieuwegeneesmiddelenmaardoorgebruikvanreedsbestaandegeneesmiddelenenbeterezorg,DenieuwegeneratieDuchennemannendievanafjongeleeftijdcorticosteroïdenhebbengebruikt,hebbenwaarschijnlijkeennogbeterelevensverwachting.TochstervenernogsteedsDuchennejongens
17
gedurendehuntienerjaren.Hetisbelangrijkdatallejongensoptimalezorgkrijgenengekekenwordthoewekunnenvoorkomendatondanksdeaanzienlijketoenameindegemiddeldelevensverwachtingsterfteopjongeleeftijdvoorkomenkanworden.
ProfessorHugoHeymans,EmmaKinderziekenhuis,zeiooit:“Alsweinstaatzijnomkinderendievroegerjongoverledendevolwassenleeftijdtelatenbereikenhebbenweookeenverantwoordelijkheidomdatleveneengoedenzinvolleventelatenzijn.”Inditkaderpassennietalleeninvesteringeningoedemedischezorgmaarookintechnischeinnovatieeninonderzoekenbegeleidingvanleer-engedragsproblemen.
WatheefthetDuchenneParentProjectgedaanopditterrein?DeNederlandsestichtingDuchenneParentProjectheeftin1997hetinitiatiefontwikkeldomdeeerste‘EuropeanGuidelinesforOptimalCareforDuchenneMuscularDystrophy’teontwikkelenenissindsdiennauwbetrokkenbijhetonderzoekoververbeteringvanzorgenhetopstellen,publicerenenverspreidenvanInternationaleZorgrichtlijnenvoorDuchennepatiënten.Overonderwerpenwaarnogteweinigoverbekendis,wordtonderzoekeninternationaleuitwisselingvaninformatiegestimuleerd.
HetDuchenneParentProjectorganiseertenfinanciertinitiatievenwaardoorjongemensenwordengestimuleerdomondankshunbeperkingendoordeziektevanDuchenne,tocheenzonormaalmogelijkenzelfstandiglevenleiden,eengoedeopleidingtevolgeneneenvakteleren.Zedoetditdoorhetuitgevenvanhandboeken,hetproducerenvanbeeldmateriaalenhetorganiserenvaninternationalebijeenkomstenopditterrein.Zieookopwww.duchenne.nldetrailervandedocumentaire‘ThePowertoLive’
DrJosHendriksen(KlinischNeuropsycholoog)enDebbySchrans(GZpsycholoog),beidenverbondenaanhetcentrumvoorneurologischeleerenontwikkelingsstoornissen(CNL)Kempenhaeghe,ontwikkeldeneendocumentaire,“Duchennewithafuture,thepowertolive”,diemeerinzichtgeeftinhoejongemannenmetDuchenneomgaanmethunziekte.Uitbijna300inzendingenvanoverdehelewereld,heeftdedocumentaire“DuchennewithaFuture;ThePowertoLive”,deRunner-UpAwardgewonnenindeVS.
DrJosHendriksen(KlinischNeuropsycholoog):“Wewistendatdezejongensenmannenpositiefzijningesteld,maarzehebbenonsookvakerverbaasddoenstaandoorhunoptimistischehoudingendemanierwaaropzijinhetlevenstaan”.DefilmisgeregisseerddoorJelledeJonge.EnmedemogelijkgemaaktmetfinanciëlesteunvanParentProjectMuscularDystrophy(VS)enDuchenneParentProjectNederland.
VooroudersenleerkrachtenheefthetDuchenneParentProjecteenhandboekuitgegeven‘DepsychologievanDuchenne’doordrJosHendriksen,RubenHendriksenenElizabethVroom.Ditboekisinmiddelsinveelanderetalenuitgebracht,naastwestersetalenookinhetHebreeuws,JapansenChinees.
HetDuchenneParentProjectheeftookinternationalemeetingsgeorganiseerdovertransitienaarvolwassenzorgvoorDuchennepatiënten.Ditheeftgeleidtoteenpublicatieineenwetenschappelijktijdschrift.
18
WatdoethetDuchenneParentProjectophetterreinvanhulpmiddelen?Sinds2007ishetDuchenneParentProject,alsinitiatiefnemerenfinancier,nauwbetrokkenbijhetontwikkelenvaneenexoskeletondiedearmfunctievanDuchennepatiëntenkanondersteunenofovernemen.DoelisomeenortheseteontwikkelendieiemandmetDuchenneinstaatsteltomzijnarmenteblijvenbewegenendieonderdekledinggedragenkanworden.Dewenswasduidelijk,hetdaadwerkelijkrealiserenenormcomplex.Inmiddelsisditproject,Flextension,uitgegroeidtoteensamenwerkingtussen4universiteitenenmeerderebedrijven.DankzijseedmoneyvanhetDuchenneParentProjectkondengrotesubsidiesvanSTWenEUbinnengehaaldwordenenhetprojectuitgebreidwordennaarstudiesoverarm-enhandfunctieenondersteuningvanhoofdenromp.
HoeinformeerthetDuchenneParentProjectouders?Viadewebsite,nieuwsbulletinsenbijeenkomsten.DaarnaastwordtintensiefgebruikgemaaktvanSocialMedia.ZobestaatereenSinds2012bestaatereenbeslotenFacebookgroep‘DuchenneParentsOnly’waarouderselkaarkunnenvindenenhunervaringenuitkunnenwisselen.ViadezebeslotenFacebookgroepkunnenDuchenneouderssnelbereiktworden.Eengrootaantaloudersenouderepatiëntenmaaktgebruikvanditplatformdateenbelangrijkerolspeeltininformatievoorzieningnaaroudersentussenoudersonderling.
JaarlijksorganiseerthetDuchenneParentProjecteenDuchennecongres.IndierenparkDeApenheulvonddejaarlijkseDuchennedagplaatsmetplenairesessies,workshopseneenseparaatkinderprogramma.Vanwegehet20jarigbestaanvandestichtingwerddezedagditjaarextrafeestelijkgevierdenpresenteerdeninternationalesprekers.BovendienwerddeDuchenneAwardin2015aan2personenuitgereikt.ProfessorDubowitzal20jaarvoorzittervanonzewetenschappelijkeadviesraadenPatriciaFurlongdeoprichtstervanhetAmerikaanseParentProjectMuscularDystrophyendrijvendemotorachterveelactiviteitentenbatevanDuchennepatiëntenontvingendeAward2015.
WatdoethetDuchenneParentProjectophetterreinvanbelangenbehartiging?DaarwaarnodigtreedthetDuchenneParentProjectopalsbelangenbehartigervoordekinderenenvolwassenenmetdeziektevanDuchenne,regelmatiginsamenwerkingmetdeVerenigingSpierziektenNederland.Ookspeeltdeorganisatieeenrolindediscussieoverinnovatieenwetgeving,zoalsbijvoorbeeldrondgeneesmiddelenonderzoekenhielprik.
Insamenwerkingmetanderepartijendiezichbezighoudenmetgeneesmiddelenontwikkelingvoorkinderen,zoalsdeNVK,deVSOPendeVOKK,stuurdehetDuchenneParentprojecteenbriefnaardeTweedeKamermeteendringendenherhaaldverzoekomdewetgevinginNederlandzodanigtewijzigendatNederlandsepatiëntjeseerdertoegangzoudenhebbentotnieuweontwikkelingen.
MetwiewerkthetDuchenneParentProjectsamen?Internationaalwordtsamengewerktmet:
• UnitedParentProjectMuscularDystrophy,hetwereldwijdenetwerkvanDuchenneParentProjects,ophetterreinvaninformatieuitwisseling,patientadvocacy,fondsenwervingenzorg.
• TREATNMD,eeninternationaalnetwerkophetterreinvanneuromusculaireaandoeningenactiefinhetopzettenenverbeterenvandeinfrastructuur,o.a.doorhetontwikkelenvan‘tools’,waardoor
19
nieuweveelbelovendenieuwebehandelingsmethodeszosnelmogelijkgetoetstentoegepastkunnenworden.
• Eurordis,hetEuropesenetwerkvoorzeldzameziekten
Nationaal• ALADIN,hetNederlandsenetwerkvanartsen,onderzoekersenpatiëntenorganisatiesophetterrein
vandeziektevanDuchenne.• Patiëntenorganisaties:VerenigingSpierziektenNederlandendeVSOP• Overlegmetanderespierziektefondsenzoals,SpierenvoorSpieren,PrinsesBeatrixfonds,ALSfonds
enFSHDfonds
Fondsenwerving
HoekomtDuchenneParentProjectaangeld?DuchenneParentProjectorganiseertzelfactiesenontvangtopbrengstenvandoorderdengeorganiseerdeevenementenenacties.Daarnaasthebbenweeenaantalvastedonateursenontvangenweeenmaligegiften.HetDuchenneParentProjectontvangtgeensubsidies.
WiehielpenhetDuchenneParentProjectin2015?
DuchenneParentProjectkannietzonderdeDuchenneouders,vriendenenfamilie,diezichhardmakenvoorhetinzamelenvaniedereeuro,omdatzijzichermeerdanwiedanookvanbewustzijndathetvindenvaneenbehandelingofgeneesmiddelvoordeziektevanDuchenneeenracetegendeklokis.Ookin2015hebbenongelooflijkveelmensenzichingezetomgeldintezamelenvoorDuchenneParentProject.DegrootstebronvaninkomstenisaljarenlangDuchenneHeroes,www.duchenneheroes.nl,eenzevendaagsemountainbiketochtdoordeBenelux.In2015werddetiendeeditievanditsuccesvolleevenementverreden.DeopbrengstvandeDuchenneTriathloninApeldoorn,in2015voorde9ekeergeorganiseerddoorvriendenvanDuchennewas€42.000.
20
OokontvingdestichtingveelgiftenvanjubilarissendieinplaatsvaneencadeaueendonatievoorhetDuchenneParentProjecthaddengevraagd.
DaarnaastkenthetDuchenneParentProjectveelloyaledonateursdiealjarenlangdoneren.Onzedankaanhenisgroot!
OpveelplaatseninNederlandorganiseerdenvriendenenfamilieledenvanDuchennepatiëntenactiesomgeldintezamelen:
AssenduiktvoorDuchenne: €1600InpakactievoorDuchenneinNuenendoorfamilieStavorinusdecember2014: €326BenefietavondDoetinchem11februari: €3700TerugkerendevenementBaggerenvoorDuchenneop1maartinDidam: €1389MidzomerrallyLionsHarderwijkontvangenin2015. €3400FrankSmitSpinningMarathon:2eeditie. €10.490SocialeactieGymnasiumJuvenaatBergenopZoom €15.520SponsorzwemmenzwembaddeWilgenring €6650OpbrengstverkoopboekVolendamalsHollandsymboolJanenAndreKes €7250LeerlingenendocentenvanScheepvaartenTransportCollegehebbenmarathonvanRotterdamvoorDuchennegelopenapril2015: €3092
Groep7vanhetMozaiekinZwolleheefthelejaarmetersgemaaktvoorMatt,elkeweekleerling €7438,51
RobinMatenaBokaal(terugkerendevenement)19eeditie €5400rolstoelhockeyspektakelinPapendrecht
RonNeefjeshalvemarathonDalfsengelopenvoorDuchenne, €2060HerinneringaanJeroenLefferts,Duchennejongen,26jaar, €531IndoorGolfTwentehaaltmetopendagopbrengst €575Zumbathon24oktoberKoudekerke;3uurgedanst €1700AnkeGrotersenWenckeKoops,2Duchennemoeders,organiserenvoor4ekeercollectemet100collectanteninOostGelre €6700
OpbrengstYogaenPilatesMarathonHoornsinBalans €1500Stemmen123inkt.nl. €558InpakkenvoorDuchennebijHemaAmersfoortenAmsterdamindecember €2500
21
Andereleukeinitiatieven:
Duchenneomadiekoeklapoppenmaaktmetwisselendeoutfitsvooriederseizoen.NichtjevanDuchennejongenmeegedaanmetvriendinaan‘Bestevriendenquiz’endaarmee€110opgehaald.
WiezijndeDuchenneHeroes?DeHeroeszijndemannenenvrouwendiedeextreme,7-daagsemountainbikesponsortocht‘DuchenneHeroes’fietsen.Zijfietstenalsinds2006miljoeneneuro’sbijelkaarvoorhetDuchenneParentProject..Dankzijhungeweldigeinspanningen,dievanhunsponsors,maarookdankzijallevrijwilligersenenergievanbetrokkenDuchennefamilies,kondenweweereengrootaantalonderzoekensponsoren.NaastdefysiekeenfinanciëlebijdragezijndeDuchenneHeroesookbelangrijkeambassadeursvoorDuchenne.DankzijhenkrijgthetDuchenneParentProjectveelgratispubliciteitdiebijdraagtaandenaamsbekendheid.
22
HoebekendisDuchenne?Omfondsentekunnenwervenishetookin2015belangrijkgeweestomdenaamsbekendheidtevergroten.Doorhetorganiserenvanevenementen,dedaaruitvoortvloeiende-enanderefreepublicityisdebekendheidvanDuchenneSpierdystrofieenhetDuchenneParentProjectvergroot.DenaamsbekendheidvanDuchenneSpierdystrofieinNederlandisinmiddelshethoogsteinEuropa,bleekuithetonderzoek‘Europeesbewustzijnzeldzameziektes’uitgevoerddoordeEuropeseCommissiedatin2011gepubliceerdwerd.
Op7september2015vonddetweedeWorldDuchenneAwarenessDay(www.worldduchenneawarenessday.org)plaats,waarNederlandwederomeenactieverolspeelde.VoordeeerstekeerwerdtijdensdezedagdoorUnitedParentProjectsMDookeenfundraisergeorganiseerd,middelsdevirtuele‘verkoop’vandigitaleballonnen.
KaniedereenietsdoenvoorhetDuchenneParentProject?DuchenneParentProjectblijftallesteunhardnodighebben!Nietaltijdalleeninfinancieringvanonderzoeksprojecten,maarookinaandachtenbetrokkenheid.
KominactievoorDuchenneParentProject!
Jekuntsporten,zoalsrennen,fietsen,zwemmen,golfen.Ofalsjeandertalenthebt,kunjeookdinersoffeestenorganiseren,waarmeejesponsorgeldophaalt.
Jekunthetzelforganiseren,maarjekuntookdeelnemenaanonzeDuchenneactieszoalsdeDuchennetriathlon,Duchenne(weekend)heroes,inpakkenvoorDuchenneenZandvoortrunetc..
OpdewebsiteenoponzeFacebookpaginaverschijnenregelmatignieuweevenementen.
23
4dingendiejenualsbedrijfofindividudirectkuntdoenombijtedragenaaneenpositievetoekomstvandejongensmetDuchenneSpierdystrofie:
1.LikeonsDeelonzemissieviaFacebook,TwitterofLinkedIn.Metjouw‘like’,retweetofeengedeeldelinkbereikenweveelmensendieeerdermisschiennognietinaanrakinggekomenzijnmethetverhaalvandejongensmetDuchenne.2.ConnectSchrijfjeinvooronzenieuwsbriefenblijfopdehoogtevanonzeactiviteiten.3.SponsorEenmaandelijksebijdrageaanDuchenneParentProjectofbijvoorbeeldeenteamvanDuchenneHeroes.4.Wordvrijwilliger.Wezijnaltijdopzoeknaarmensendiehunkennis,kundeenenthousiasmewillendelen.KombiertappenvoordeHeroes,kookvoorze,ofhouzeinconditiealsfysiotherapeut.Kunjijgoedorganiseren?Ofwiljemetjeteam,collega’sofburenietsdoen?Laatvanjehoren.Enooknog:
5.Collecteer
Wijorganiserengeenlandelijkecollecte,maarhebbenweleenaantalcollectebussendiecontinuhetlanddoorgaan.Haaljijookgraaggeldopinjouwbuurt,metjeschoolofvereniging?Vraagdebusdanbijonsaan.
6.Sponsoringinnatura(voorbedrijven).
Wekunnenheelveelhulpgebruikenindevormvandienstenofproducten.Denkaandedrankjesofvervoervoordefietsers,dezaalruimtesvooronsjaarlijksecongres,stoelenvoorhetDuchenneDinerofaudiovisueleondersteuningbijeenlokaalevenement.Enalswehetnietdirectkunnengebruiken,dankunnenwejouwbijdragezekerinzettenineenvandeveleveilingenenverlotingen.Belofemailonsdirectofinformeerbijeenvanonzebestuursleden.
