Orphan Café 4 april 2013

Dr. Ir. Erik Tambuyzer ABConsult

Weesgeneesmiddelen en transparantie

Behandeling voor zeldzame ziekten : win-win voor de betrokkenen?

Inhoud van deze presentatie

• Zeldzame ziekten, een historisch & maatschappelijk probleem • Nood aan nieuwe weesgeneesmiddelen • Van enkele naar meer: budgetprobleem? • Misbruik? • Misvattingen? • Transparantie: wat en van/voor wie? • Wat kan er beter? • Toekomst

Zeldzame ziekten • Zeldzaamheid én ernst van de ziekte • Maatschappelijk probleem slechts deels opgelost

door de regelgeving toegang is niet geregeld • Economische gunstmaatregelen, om therapie-

ontwikkeling te bevorderen • Meer nood dan aan Wg alleen: diagnose, zorg,

expertise, … samenwerking • Internationale schaal • 6-8000, vele heel wat zeldzamer dan 5/10000 • Prevalentielimiet is arbitrair continuum … • Heterogeneïteit, veelal moeilijke diagnose • Vele Wg zijn voor zeldzame kankers!??

Nood blijft groot • ~10-20% van alle zeldzame ziekten hebben enige vorm

van behandeling medische nood blijft hoog!

• Vele therapiën voor zeldzame ziekten staan model voor toepassing van gepersonaliseerde geneeskunde – Link van diagnose met therapie – Enkel werkzaam bij een goed afgelijnde groep – Dosering aangepast aan de individuele patiënt

Rare Diseases, Orphan Designated Indications with Approved Therapies & Orphan Drugs in the Clinic

~7,000

Rare Diseases without known

approved therapy or drugs in

the clinic (~95%)

340

~6,650

Phase III:

Phase II:

Phase I:

Total:

340 Approved Therapies Total

Rare Diseases

64

106

38

208*

Source: NIH Office of Rare Diseases; GBI Research, Dec 2009

*45% of the total assets in clinical development are for oncology indications

Zeldzame ziekten behandeling • Hoge medische nood en

ernst van de ziekten

• Is het wetenschappelijk mogelijk, kan er resultaat worden geboekt?

• biologie van ziekte begrijpen

• technologie, middelen, expertise in ziektedomein

• Markt voor het product? Return on investment mogelijk?

Sterke groei R&D

51%

18%

77%

32%

104%

22%

254%

20%

0%

50%

100%

150%

200%

250%

300%

EU OMP R&D

expenditure

EU R&D

expenditure

World OMP R&D

expenditure

World R&D

expenditure

2000 - 2004

2004 - 2008

•Tussen 2000-2004 steeg R&D in Europa met 51%, verdubbeling tssn 2004-2008

•Over de hele periode 2000-2008 was de groei 209%

•R&D in WG = stijgend deel van totale biopharmaceutische in industrie, terwijl de totale R&D kost in de industrie in het algemeen al sterk steeg

Bron: EU and World OMP R&D

expenditure: OHE Consulting

survey

In den beginne enkele Wg, maar wat nu…

- Enkele Wg, hoge prijs geen budgettair probleem - Veel Wg nog betaalbaar? - Niet alleen kleine bedrijven, nu ook de grote - Economische crisis - Hoog risico voor ontwikkeling 1e behandeling

o Pioniersrol: dikwijls geen therapie bestaande o Echte innovatie is risicovol en vraagt tijd o Complexe en kleinschalige klinische studies

9

Gelijkaardig risico, wat ook type

Discovery and Development of a Successful NCE

0

1

2

34

5

6

7

8

9

10

1112

13

14

15

Quantity of Substances

Yea

rs

Source: Based on PhRMA analysis, updated for data per Tufts Center for the

Study of Drug Development (CSDD) database.

Introduction/Registration

Developmen

t

Basic Research

Post-Marketing Surveillance

Clinical Tests (Humans)

Preclinical Tests (Animals)

1

2

2-5

5-10

10-20

3,000-10,000

Phases

IV

III

II

I

Budgettair probleem? • Is er werkelijk druk op het budget? Ja

zeker, van alle innovatieve producten,

geen potentieel bankroet door Wg…

• Plafonnering % voor Wg van

geneesmiddelenbudget

• Klein patientenaantal, met uitzonderingen

• Voorspelling van wat komt mogelijk

• Keuzes maken wat terugbetaald wordt

• Definitie van ‘innovatie’ afstemmen tussen

regelgevers en betalers

Door bomen het hele bos blijven zien het gaat om de patiënt!

Wordt budget goed gebruikt? • Stijgende ontwikkelingskosten door extra eisen maar generica.

• Aantal Wg stijgt in % nieuwe geneesmiddelen

• Wg meestal innovatief, effectief en veilig

• Wg kan met betere controle budgettaire impact

• Wg zal klein percentage van totaal (4-5%?) blijven

• Stabilisatie is vooruitgang voor de patient, niet alleen genezing

• Terugbetaling Wg niet op kosten van andere patiënten

• Terugdringen van inefficiencies in gebruik van budget? Gepersonaliseerde geneeskunde nodig…?

– 10-25% van voorgeschreven geneesmiddelen niet gebruikt

– ~50% is niet geschikt voor die patient (WHO)

– ~20% van alle kosten in laatste levensmaand

– Belangrijke rol van de correcte diagnose

Mazen van diagnostisch net drastisch verkleinen

Gemaskerde wevervogel

Expertise-centra opbouwen

Register(s)

Opleiding

Diagnose &

Monitoring

Behandelende

artsen

(Inter)nationaal

netwerk

(Genetische)

Counseling

Klinisch

onderzoek Beleidsinput

Met HTA

en betalers

Outreach

Epidemiologie

Patiëntenzorg

Misbruik? • Reeds bestaande grondstoffen als Wg gebruiken? Europese

definitie Wg aanpassen om verwarring te vermijden … • Salami-slicing?

o Erkenning als Wg door COMP, niet door bedrijf o Meerdere indicaties zijn voordeel voor de patiënt

o Nieuwe indicatie sneller dan NCE ontwikkelen o Beter dan off-label o Evaluatie van veiligheidsrisico’s effectiever

• Ethische aspecten misbruikt? o Voor meer winst ? o Om budget te sparen?

• Misbruik moet wordenvermeden want brengt regelgeving in gevaar niet terug naar 1996 of tevoren…

Misvattingen? • Geschatte prevalentie niet altijd realiteit • Groot aantal erkenningen maar klein aantal

goedkeuringen: regelgeving geen succes? Nee • Verschil in aanpak van Wg door de regelgevers?

Nee, minder data en hoge medische nood… • Exclusiviteit is géén monopolie! • Tweemaal betalen: belastingsgeld voor

onderzoek plus terugbetaling van therapiën? o Basisonderzoek in academia o Dierproeven en translationeel onderzoek

meestal door bedrijven georganiseerd. o Academia includeert spin-outs!

Transparantie: ‘the elephant in the room’?

Prijs en winstgevendheid?

• Prijzen voor WG kunnen substantieel hoger zijn dan voor andere geneesmiddelen, o.a. wegens zeldzaamheid – Bij automatisch hogere winst alle bedrijven

zouden Wg maken; gebeurt dit ook? – Innovatie duur bij de start – Meer ontwikkelaars een pluspunt

• Zonder winstpotentieel de meeste WG zouden nooit ontwikkeld zijn, regelgeving met incentives belangrijk

• Toekomst zal ons leren wat gebeurt: meer concurrentie en meer ervaring, Wg worden gewoon geneesmiddel na 10 jaar…

Transparantie • Transparentie vanwege alle partijen echter nodig

– voor bedrijven wegens ecomische steun

– voor de overheid wegens objectiviteit en omdat patienten objectiviteit & transparantie verdienen

• Prijstransparantie voor Wg: een complex concept dat financiële standaarden nodig heeft

• Beursgenoteerde bedrijven publiceren uitgebreid jaarrapport; wettelijke voorschriften en controle op maat van de investeerder

• Bedrijven opereren wereldwijd, en hangen af van investeerders in financieel wereldsysteem

• Duurzame oplossing via dialoog met betrokkenen? Verantwoordelijkheid!

Wat kan er beter? • Stop discussie over nieuwe regelgeving,

continuïteit is erg nodig (12.5 jaar ontwikkeltijd!) • Wel betere toepassing in overleg en via dialoog

met vroegtijdig contact met de betalers ook • Europese samenwerking voor data-collectie • Strenge regels voor terugbetaling beter dan geen

terugbetaling want dan verliezen allen o Regels op voorhand vaststellen (jaarbudget?) o Voorspelbaarheid en continuiteit

• Verantwoordelijkheid opnemen voor toegang • Patiëntentrouw … • Vermijd misvattingen en clichés

Focus op medische nood is win-win

Toekomst - Enorme mogelijkheden voor zeldzame ziekten

door manier van R&D organisatie in bedrijven - Concurrentie voor succesvolle Wg prijsdruk - Meer ziekten per product? - Systematisch verzamelen van off-label data - Plafonnering van stijging aantal Wg? - Verlies exclusiviteit bij leveringsprobleem - Afspraken met betalers bij start ontwikkeling - Na 10 jaar geen Wg meer, prijsdruk?

De zon moet verder opgaan voor patiënten met zeldzame ziekten,

en niet terug ondergaan…

Dank u voor uw interesse!

erik@tambuyzer.be