ZIN EN ONZIN VAN EEN ECONOMISCHE

WAARDEBEPALING VAN EEN

WEESGENEESMIDDEL

Orphan cafe 17 oktober 2013

De dominee en de econoom

De dominee preekt

Wat is een rechtvaardige keuze?

De econoom analyseert

Wat zijn gevolgen van een bepaalde keuze?

De econoom moet niet op de stoel van de dominee gaan zitten

Economen

Kennen van alles de prijs

Maar van niets de waarde

Economen weten van alles de waarde

“Going from having sex once a month to having it at least weekly is roughly equivalent

to the amount of happiness that an extra $50,000 of income would bring.” Artikel WSJ obv David G. Blanchflower Andrew J. Oswald, Money, Sex and Happiness: An Empirical Study

Scand. J. of Economics 106(3), 393–415, 2004

Wat is gezondheid waard?

Peter Singer met varken

Wat is gezondheid waard?

Waarde ‘statistisch leven’: 4 – 9 mln dollar

Hieruit volgt waarde statistisch levensjaar

€20.000 – €100.000

Werkhypothese: €50.000

Recent Nederlands onderzoek

komt op minimaal € 60 000

(inclusief verborgen kosten: € 340.000)

Weesgeneesmiddelen: vragen

Wat is het probleem?

Op dit moment

Wat zit er aan te komen?

Wie heeft de oplossing?

Gezondheidseconomen?

VWS?

Dokters?

Farma?

Nieuw innovatiebeleid?

1. We kunnen het niet betalen?

2. Farmabedrijven maken teveel winst?

3. Weesgeneesmiddelen zijn niet altijd effectief?

4. Te weinig gezondheidswinst per euro: de kosteneffectiviteit is te laag?

5. Vloedgolf van nieuwe weesgeneesmiddelen?

Wat is het probleem?

1. We kunnen het niet betalen?

Wat is het probleem?

Big six IM and big five EM • INN name Trade name

• -galactosidase (Fabrazyme®, Replagal®)

• -glucosidase (Myozyme®)

• eculizumab (Soliris®)

• galsulfase (Naglazyme®)

• idursulfase (Elaprase®)

• laronidase (Aldurazyme®)

• imatinib (Glivec®)

• lenalidomide (Revlimid®)

• bosentan (Tracleer®)

• pegvisomant (Somavert®)

• dasatinib (Sprycel®)

• Mill. € 2011

• 15.0

• 43.0

• 13.3

• 6.3

• 4.9

• 5.8

• 37.3

• 30.7

• 22.8

• 13.2

• 8.6

Bron: Weesgeneesmiddelen, beoordeling en financiering, Martin van der Graaff, Lunteren , 1 oktober 2013

Marcel Levi, baas AMC

“Het zijn dure en weesgeneesmiddelen waaraan

academische en gespecialiseerde ziekenhuizen

kapotgaan.

Daar moet een oplossing voor komen. Het kan toch

niet zo zijn dat ik elk jaar vijftig verpleegsters moet

opofferen om maar weer dure geneesmiddelen te

kunnen kopen?”

Bron: Nefarma&, november 2012

Gebruiker, laat u geen schuldgevoel aanpraten!

De zorguitgaven zijn geen vast bedrag

Dat is een keuze van beleidsmakers

We kunnen ook de zorgpremies verhogen…

Uitgaven WGM 250 miljoen euro/jaar

± 25 euro per volwassen Nederlander/jaar

< 5% geneesmiddelenuitgaven

< 0,5% zorguitgaven

Uitgaven aan WGM hoeven dus niet ten koste te

gaan van andere zorg

Context: uitgaven aan geneesmiddelen dalen

0

1

2

3

4

5

6

2007 Jul 2008 Jul 2009 Jul 2010 Jul 2011 Jul 2012 Jul 2013 Jul

Om

zet (m

ilja

rd e

uro

)

Rx

Rx specialité

Rx generiek

Bron: Nefarma

Idem, CBS

2. Farmabedrijven maken teveel winst?

Wat is het probleem?

“Marcel Levi, voorzitter van de raad van bestuur van het AMC, stoort zich bijzonder aan

de hoge prijzen van sommige weesgeneesmiddelen, zoals het nieuwe geneesmiddel dat

helpt voorkomen dat de ziekte HUS de nieren kapot maakt of zeer effectief is bij de

dodelijke aandoening paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).”

“Het is een fantastisch middel waar je als dokter niet omheen kunt. Maar de

ontwikkelkosten van die medicijnen zijn echt niet zo bijzonder hoog, want bij

weesgeneesmiddelen hoef je geen grote trials te houden bij duizenden mensen. En het is

ook niet zo ingewikkeld om dit medicijn te produceren. Maar omdat de fabrikant er uit wil

halen wat er in zit, kost een behandeling tónnen per jaar.” Bron: Nefarma&, november 2012

De econoom vraagt zich dan af: als het zo gemakkelijk is én er zijn zulke hoge winsten te

behalen, waarom storten anderen zich dan niet massaal op weesgeneesmiddelen?

Als dit klopt, is dat in feite goed nieuws: de prijs na afloop octrooi zal dan flink dalen

3. Weesgeneesmiddelen zijn niet altijd effectief?

Wat is het probleem?

Het CVZ

Advies ziekte van Pompe, november 2012

De minister

“Beide centra hebben thans onderzoeksprogramma’s

lopen om toenemend inzicht te krijgen in de

behandeling van deze ziektes. Het garanderen van

goede start- en stopcriteria voor de behandeling met

deze geneesmiddelen vormt daar een belangrijk

aandachtspunt in. ”

Kamerbrief, 3 oktober 2013

ErasmusMC en AMC

Pompe en Fabry

4. Weesgeneesmiddelen leveren te weinig

gezondheidswinst op per euro: De

kosteneffectiviteit is te laag?

Wat is het probleem?

Kosteneffectiviteit

Alleen volwassen

Hoge kosten / QALY bij niet-klassiek is spiegelbeeld geringe effectiviteit → behandelaars zullen hier rekening mee gaan houden: betere start- en stopcriteria

Bron: CVZ Advies ziekte van Pompe, november 2012

Wat mag een leven kosten?

Onderscheid statistisch en identificeerbaar leven

Statistisch leven

Cholesterol + bloeddrukverlagers

Verkeersveiligheid

Vaccins

waarde statistisch levensjaar

€20.000 – €100.000

Levensreddende zorg is meer waard

“Peter Neumann and colleagues have found that new

oncology treatments at the end of life are valued at

about $300 thousand per life year, nearly three times

the most commonly cited values of a life year of $100

thousand.”

Bron: The Value of Life Near its End and Terminal Care. Gary Becker, Kevin

Murphy, Tomas Philipson. NBER Working Paper No. 13333, 2007

Waarom? De prijs van de moraal

Samenlevingen hebben meer over voor het redden van identificeerbare levens dan voor statistische levens.

Hier zijn goede (ethische) redenen voor.

Respect voor het individu

Mededogen

Individu niet opofferen ter wille van de massa

Als we een kleine groep patiënten levensreddende middelen ontzeggen, offeren we niet alleen hun levens op, maar ook deze principes

De prijs van de moraal

Er kan een moment komen waarop de prijs van de moraal te hoog wordt: vloedgolf blijvend extreem dure middelen.

5. Er komt een vloedgolf van nieuwe

weesgeneesmiddelen op ons af?

Wat is het probleem?

Bron:: Orphan Drugs in Development for

Rare Diseases, Phrma 2011

1. We kunnen het niet betalen?

2. Farmabedrijven maken teveel winst?

3. Weesgeneesmiddelen zijn niet altijd effectief?

4. Te weinig gezondheidswinst per euro: de kosteneffectiviteit is te laag?

5. Vloedgolf van nieuwe weesgeneesmiddelen?

Resumerend: wat is het probleem?

Conclusie: er is geen acuut probleem.

Dat ontstaat pas als het aantal WGM sterk toeneemt (de vloedgolf)

Wat dan te doen?

Stel: inderdaad een vloedgolf: “orphanization”

Hebben gezondheidseconomen de oplossing?

Nee

Een maximale waarde voor een levensjaar of een QALY gaat geen rem zetten op nieuwe levensreddende geneesmiddelen voor identificeerbare patiënten

Politieke zelfmoord

Als een levensreddend middel er eenmaal is, wordt het ook toegepast

“Since many developed nations implicitly have decided that it is intolerable to let people die or suffer when existing medical technologies can prevent it, public financing often covers such technologies” Jena, Mechoulan en Philipson, Altruism and Innovation in Health Care, Journal of Law and Economics, Augustus 2010

“Denial aversion”

Heeft VWS de oplossing?

Prijsonderhandelingen?

Dreigen niet te vergoeden tenzij prijs flink omlaag

Geloofwaardig dreigement?

Niet vergoeden = politieke zelfmoord

Internationale referentieprijzen

Versterken onderhandelingspositie farma

Heeft de dokter de oplossing?

Deels

Zinnige zorg: WGM alleen inzetten waar effectief

Nogmaals: Nederlandse dokters zijn al vrij sober

Rem op de ontwikkeling van nieuwe

weesgeneesmiddelen?

Zou breuk zijn met eerder beleid

“Without incentives many orphan drugs would not be developed and authorised because they are unprofitable for the pharmaceutical industry.” Pedro Franco, the Regulatory Environent, Drug Discovery Today, februari 2013

NL alleen kan dat niet, EU + VS wel

Nadeel: patiënten de dupe

Bovendien rem je ook ontwikkeling van kosteneffectieve WGM

- Zinnige zorg: Betere start en stopcriteria

- Inzetten op prijsdaling na octrooi

Kunnen we de financiële gevolgen van een mogelijke

vloedgolf verkleinen?

Inzetten op prijsdaling na afloop octrooi

D. Lakdawalla, T. Philipson, Y. Wang Intellectual Property And Marketing , NBER Working Paper 12577, 2006

Tijdelijk hoge prijs wordt

gecompenseerd door lagere

prijs na octrooi

Gemiddelde prijs per

gebruiker is dan acceptabel

Nu: hoge productiekosten WGM beperken

prijsdaling na afloop octrooi

“Bij een aantal partijen leeft de veronderstelling dat de introductie van biosimilars

gepaard zal gaan met grote prijsvoordelen. Deze prijsverlagingen zullen echter niet

te vergelijken zijn met de situatie bij de introductie van generieke geneesmiddelen. Dit

heeft een aantal redenen. Ten eerste zijn biologische geneesmiddelen complexer dan

chemische, zijn de ontwikkelingen en productie kostbaarder en vergen deze meer tijd.

De ontwikkeling van een biosimilar kost € 60 tot € 200 miljoen en kan zeven tot acht

jaar duren. Het ontwikkelen van een generiek geneesmiddel kost € 1,6 tot € 2,4

miljoen en duurt twee tot drie jaar.”

Bron: Nefarma/BioFarmind, 2013

Inzetten op prijsdaling na afloop octrooi: hoe?

Kosten ↓

1. Investeer in onderzoek gericht op lagere productiekosten

2. Kijk ook naar kostprijsverhogende regelgeving

3. In internationale samenwerking & publiek/privaat

Prijs ↓

Samenvatting

Uitgaven WGM geen acuut probleem

Wel indien vloedgolf extreem dure

weesgeneesmiddelen

Kosteneffectiviteit niet de oplossing

Politieke zelfmoord, “denial aversion”

Meer onderzoek wel

Betere start en stopcriteria

Lagere productiekosten → scherpe prijsdaling na

octrooi

Samenvatting 2